美国希望之城国家医学中心Al Malki等报告，一种基于环磷酰胺的移植物抗宿主病（GVHD）预防新策略，可能使更多的血液系统恶性肿瘤风险高危的患者接受不相合的无关供体干细胞移植治疗。这项研究可能有助于扩大干细胞移植的供者群体，并可能对代表性不足的种族和民族的患者群体特别有利。（摘要号6503）

在需要骨髓或血液干细胞移植的恶性血液病患者中，识别出相合的供体一直是一个主要障碍。家庭中没有合格供者的患者经常求助于国家骨髓捐赠者计划。然而，并不是所有的患者——尤其是少数民族患者——都能找到相合的供者。例如，与超过70%的白人患者相比，只有大约50%的西班牙裔患者和25%的黑人患者能够找到完全相合的供体。目前，患者在登记处寻找供者时面临着障碍，包括白人供者的比例高和混血患者的遗传多样性，这可能使配型变得复杂。 

随着过去十年环磷酰胺使用的增加，部分相合的亲属越来越多地被确定为可行的供体。环磷酰胺或能减轻介导GVHD细胞的影响，在这种情况下，移植物对患者产生免疫攻击。

新方法涉及干细胞移植后几天服用环磷酰胺。既往前瞻性多中心临床试验（15-MMUD）显示，在80例接受低强度预处理、非亲缘不相合供体骨髓移植和移植后基于环磷酰胺的GVHD预防策略的患者中，环磷酰胺治疗获得了较高的生存率，1年总生存（OS）率为79%。

为了确定不相合无关供体动员外周血干细胞患者的总生存期是否具有可比性，该项前瞻性、多中心Ⅱ期研究（ACCESS）纳入成人和儿童晚期血液系统恶性肿瘤患者，评估降低强度的预处理方案、不相合无关供体移植继以环磷酰胺为基础的GVHD预防对OS的影响。

结果显示：自13个研究点纳入了70例患者，中位年龄为65岁（24~77岁），50%为男性；急性髓系白血病占53%，骨髓增生异常综合征占26%，急性淋巴细胞白血病占7%，其他血液系统恶性肿瘤占14%；非西班牙裔白人占48%。

经过1年的随访，患者的OS率为79%（95%CI 68%~87%），与接受完全相合供体移植患者的生存率相当；无GVHD/无复发生存率为47%（95%CI 36%~59%），2~4级急性GVHD发生率为43%（95%CI 31%~55%）。此外，51%的患者没有移植物抗宿主病，也没有复发。

研究人员希望，这种新策略可以让更大比例的患者找到更好的供体，包括移植物更健康的年轻个体，并接受更有效的治疗。这一发现对患者群体高度多样化的医疗中心可能也具有重要意义。  （编译 杨骏）