英国伦敦政治经济学院卫生政策系Forrest等报告，许多美国食品药品监督管理局（FDA）以快速审批途径批准的抗癌药物并不能给患者带来任何生存益处。患者个体对抗癌药物提供生存益处的确定性表现出了强烈的偏好。一些个体也有更强的意愿来等待更大的确定性，而不是仅凭转移环境下的生存益处选用新药。（Lancet Oncol.2024年11月18日在线版）

癌症患者在多大程度上愿意更快地获取临床效益不确定的抗癌新药，尚不清楚。为了检验癌症患者对新药可及性相对疗效确定性的选择性偏好，并了解影响这些偏好的因素，该项研究通过在线调查研究平台Cint招募了全美范围内具有代表性的老年人样本。

受访者必须自我报告一些癌症经历——即他们自己、一位密友或家庭成员，以前或目前被诊断患有癌症。在研究中，受访者在两种癌症药物之间进行选择，同时考虑5个归因因素：功能状态、预期寿命、新药生存益处的确定性、药物对替代终点的影响，以及FDA批准上市时间的延迟。

第一个主要终点是生存获益的确定性和等待时间对受访者的相对重要性。第二个主要终点是等待生存获益更大确定性的意愿，包括根据癌症经历、年龄、教育状况、种族/民族、收入情况进行的亚组分析。次要终点是对确定性和等待时间的敏感性变化，取决于药物对替代终点、受访者功能状态和预期寿命的影响。

结果显示，2023年7月7日至7月20日，998例符合条件的受访者完成了调查。最终分析包括461例（53%）男性、406例（47%）女性和3例（<1%）其他性别的受访者。

受访者强烈倾向于生存获益确定性高的新药（系数为2.61，95%CI 2.23~2.99），强烈反对FDA批准上市时间延迟1年（系数为-1.04，95%CI -1.31~-0.77）。若新药提供生存益处的确定性非常低（没有证据提示替代终点与总生存相关），受访者将愿意等待长达21.68个月（95%CI 17.61~25.74个月），以获得生存益处确定性更高的药物（有力证据）。

药物对替代终点的影响对药物选择没有显著影响（系数为0.02，95%CI -0.21~0.25）。老年（≥55岁）、非白人、低收入（<40000美元/年）和预期寿命最短的受访者对等待时间最敏感。

意大利欧洲肿瘤研究所Trapani等表示：癌症医疗正处于一个关键时刻，必须在快速药物批准的紧迫性与以患者为中心的持续获益的需求之间进行平衡。

Forrest等的工作强调了加速药物审批的更广泛影响，特别是在缺乏全面金融风险保护和公共融资机制来提供公平癌症医疗的卫生系统时，如美国的情况。在这种情况下，匆忙批准未证实益处的新药不仅会使医疗保险投保不足的患者及其家庭承受不必要的经济负担和痛苦，还会使投保的个人承担高昂的自付费用。

此外，使患者暴露于临床益处极小或无临床益处的抗癌新治疗时还面临伦理难题。

（编译 付博雄）