苏州大学第一附属医院薛胜利教授等报告，在复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）患者中，维奈克拉联合阿扎胞苷挽救治疗显示出了可控的安全性和良好的疗效。鉴于样本量有限且为单臂设计，仍需进一步的确认性试验以验证该方案作为挽救治疗时的疗效。（Lancet Haematol. 2025; 12: e946-e955.）

复发或难治性T-ALL患者对常规化疗反应有限，预后不佳。T细胞前体细胞高表达BCL-2，对BCL-2抑制剂敏感。回顾性病例系列报道显示，当治疗复发或难治性T-ALL时，维奈克拉联合化疗或去甲基化药物获得了成功。

为了评估维奈克拉联合阿扎胞苷在复发或难治性T-ALL患者中的疗效和安全性，该项单臂、Ⅱ期、多中心试验纳入15~70岁的、ECOG PS评分为0~3分的、复发或难治性T-ALL患者，给予维奈克拉（100 mg d1，200 mg d2，400 mg d3~21）联合阿扎胞苷（75 mg/m² d1~7）。主要终点为总缓解率。疗效分析在包括所有入组患者的全分析集（FAS）中进行。

结果显示，2021年11月28日至2024年12月31日，研究共入组25例患者，中位年龄为39.0岁（IQR：27.5~56.5岁），其中18例（72%）为男性，7例（28%）为女性，所有患者均为亚洲人群。

总缓解率为76%（19/25），完全缓解率为36%（9/25），血液学部分恢复的完全缓解率为16%（4/25），血液学未恢复的完全缓解率为16%（4/25），形态学上白血病清除率为8%（2/25）。截至数据截止日期（2025年4月7日），中位随访时间为31.8个月（IQR：16.2~39.3个月）。

最常见的≥3级血液学不良事件为中性粒细胞减少（21/25，84%）、贫血（11/25，44%）、发热性中性粒细胞减少（10/25，40%）和血小板减少（5/25，20%），其次为感染（3/25，12%）。研究未观察到治疗相关严重不良事件，也未发生治疗相关死亡。 （编译 韩小东）