埃克替尼，一种新型口服EGFR-TKI，在前期的临床研究中显示了良好的抗肿瘤活性及耐受性。我国学者孙燕院士、石远凯教授等进行了一项III期临床研究旨在探讨埃克替尼与吉非替尼治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的疗效。(Lancet Oncol. 2013年8月13日在线版)

这项随机双盲Ⅲ期非劣效临床研究入组的晚期NSCLC患者来自中国的27家中心。符合条件的年龄在18-75岁且对一个或多个含铂方案耐药的患者按1:1随机分组，分别接受盐酸埃克替尼（125毫克，每天三次）或吉非替尼（250毫克，每天一次）治疗，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性。主要终点是无进展生存(PFS)。如果可获得患者组织标本，则分析EGFR基因突变状态。非劣效边界为1.14；如果风险比（HR）95%的可信区间上限低于此边界，则认定盐酸埃克替尼不劣于与吉非替尼。本研究在ClinicalTrials.gov注册，编号为nct01040780，同时也在中国临床试验网注册，号码为chictr-trc-09000506。

从2009年2月26日到2009年11月13日之间共入组了400例患者；一例患者由于错误入组而出组，200例随机到埃克替尼组，199例随机到吉非替尼组。395例患者纳入全分析集（埃克替尼组，199例；吉非替尼组，196例）。在无进展生存期方面，埃克替尼不劣于吉非替尼（HR=0.84，95%CI 0.67~1.05；平均无进展生存期4.6个月 vs. 3.4个月；P=0.13）。最常见的不良反应为皮疹（埃克替尼组(200例): 81 [41%] ，吉非替尼组(199例): 98 [49%]）和腹泻（43[22%] vs.58[29%]）。埃克替尼组较吉非替尼组较少出现药物相关不良事件（121[61%] vs.140[70%]；P=0.046），特别是药物相关的腹泻（37 [19%] vs. 55[28%]，P=0.033）

研究结果表明：埃克替尼可能是晚期复治非小细胞肺癌患者的治疗新选择。（编译 何圆  审校 尤长宣）