北京大学肿瘤医院

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儿童促纤维增生/结节型髓母细胞瘤的改良方案

作者: 来源: 发布时间:2019-12-18

加拿大研究者Lafay-Cousin等报告,应用不包括连续脑室注射甲氨蝶呤的常规全身化疗改良方案,儿童促纤维增生/结节型髓母细胞瘤患者未能达到2年无进展生存(PFS)率90%的目标。(J Clin Oncol. 2019年11月27日在线版 doi: 10.1200/JCO.19.00845)

促纤维增生/结节型髓母细胞瘤(ND)和髓母细胞瘤伴广泛结节型(MBEN)在较年幼的儿童中具有更好的预后。但治疗相关神经毒性仍为这一弱势患者群体的重要问题。

该项针对非转移性ND和MBEN的常规化疗前瞻性单臂试验(ACNS1221),基于改良的HIT SKK 2000方案(不包括脑室内注射氨甲蝶呤),旨在获得相似的结局(2年PFS率≥90%),且降低治疗有关的神经毒性。次要终点包括及时进行中央病理学检查和评估肿瘤分子谱的可行性。

结果显示,入组了男性患者15例,女性10例,中位年龄18.7个月;其中18例为ND患者,7例为MBEN患者。3例在基线时有残留疾病。因为复发率高于预期,该研究被提早终止。12例复发,其中局部复发6例,远处复发3例,合并两种情况的复发3例;自诊断开始计算中位随访9.8个月(8.9~13.7个月),2例死于疾病。

2年PFS率和总生存率分别为52%(95%CI 32.4%~71.6%)和92%(95%CI 80.8%~100.0%)。年龄大于12个月(P=0.036)和ND组织学类型(P=0.005)与较差的PFS相关。MBEN患者无复发。所有肿瘤样本均聚集表达SHH信号通路。甲基化分析将患者分为SHH-Ⅰ和SHH-Ⅱ两个亚组,2年PFS率分别为30.0%(95%CI 1.6%~58.4%)和66.7%(95%CI 44.0%~89.4%,P=0.099)。

(编译 张晨霞)