美国贝斯以色列女执事医疗中心Tung等报告的Ⅱ期随机INFORM试验显示，对于携带BRCA的三阴性乳腺癌(TNBC)和ER阳性/HER2阴性疾病的Ⅰ~Ⅲ期HER2阴性乳腺癌患者，新辅助单药顺铂(CDDP)组患者的病理完全缓解(pCR)或残留癌症负担(RCB)评分0/1分率并不显著高于多柔比星-环磷酰胺(AC)组。(J Clin Oncol. 2020年2月25日在线版 doi: 10.1200/JCO.19.03292)

铂类化合物对携带种系BRCA突变(BRCA携带者)的三阴性乳腺癌(TNBC)患者具有活性。BRCA携带者中雌激素受体(ER)阳性(+)乳腺癌的数据有限。INFORM是一项随机、多中心、Ⅱ期临床试验，在Ⅰ~Ⅲ期人类表皮生长因子受体2(HER2)阴性乳腺癌患者中，比较了BRCA携带者中新辅助单药顺铂(CDDP)和AC的pCR率(ypT0/is，

N0)。次要终点包括残留癌症负担评分(RCB)为0或1分(联合)和毒性。该研究的目的是确定CDDP的pCR率是否比AC高≥20%。

cT1~3(≥1.5 cm)cN0~3期HER2阴性乳腺癌的BRCA携带者被随机分配至术前CDDP(75 mg/m2，每3周×4剂)或AC(多柔比星60 mg/m2;环磷酰胺600 mg/m2，每2~3周×4剂)，然后进行手术。病理缓解由中心评估证实。

共有118例患者被随机分配，结果分析中包括117例。平均年龄为42岁(24~73岁);69%的患者为BRCA1+突变，30%为BRCA2+突变，2%的患者同时具有两个突变。临床分期为：Ⅰ期患者为19%，Ⅱ期为63%，Ⅲ期为18%。45%的患者在基线时有淋巴结受累。70%的患者为TNBC。治疗组间的临床和肿瘤特征非常均衡。CDDP组的pCR率为18%，AC组的pCR率为26%，风险比(RR)为0.70(90%CI 0.39~1.2)。CDDP组中RCB为0或1分(RCB 0/1)者占33%，AC组为46%(RR=0.73，90%CI 0.50~1.1)。两种方案通常耐受性良好，没有意外的毒性。 (编译 梁文娟)