北京大学肿瘤医院

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一线治疗小儿AML 可联合右雷佐生保护心脏功能

作者: 来源: 发布时间:2020-05-29

美国宾州大学佩雷尔曼医学院Getz等报告,右雷佐生可保留心脏功能而不影响生存结局、不增加非心脏性毒性;故在儿童急性髓系白血病(AML)一线治疗中可考虑使用进行心脏保护。(J Clin Oncol. 2020年4月28日在线版 doi: 10.1200/JCO.19.02856)

为了明确右雷佐生(右丙亚胺)在小儿AML一线治疗期间是否提供有效的心脏保护作用,且不增加复发风险或化疗方案的非心脏毒性,该项多中心研究自2011~2016年儿童肿瘤组试验AAML1031中纳入了接受治疗的、没有高等位基因FLT3/ITD率的AML儿童患者。中位随访3.5年。

右雷佐生的治疗由医生决定,并在每个疗程中记录。每个疗程结束后以固定间隔记录射血分数(EF)和缩短分数(SF)。根据治疗方案,如果有证据表明存在左心室收缩功能障碍(LVSD;定义为SF <28%或EF <55%),则应停用蒽环类药物。根据右雷佐生暴露情况对比了LVSD发生、EF和SF趋势、5年的无事件生存(EFS)率、总生存(OS)率和治疗相关死亡率(TRM)。

结果显示,共纳入1014例患者。每个蒽环类药物疗程中96例有右雷佐生暴露史,918例从无暴露史。右雷佐生暴露和未暴露患者的性别、年龄、种族、白细胞计数、风险分组、治疗分组和对心脏监测的依从性分布均相似。

在各疗程中,右雷佐生暴露者相对不暴露者的EF和SF均显著下降,且LVSD的风险更低(26.5% vs. 42.2%;HR=0.55,95%CI 0.36~0.86,P=0.009)。右雷佐生暴露者与不暴露者的5年EFS率相似(49.0% vs. 45.1%,P=0.534),5年OS率相似(65.0% vs. 61.9%,P=0.613),但右雷佐生暴露者的TRM较低(5.7% vs. 12.7%,P=0.068)。

(编译 詹钰馨)