韩国延世大学医学院延世癌症中心Kim等报告，艾日布林联合吉西他滨治疗脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤显示出有希望的活性和可接受的安全性。基因表达通路富集分析或可预测生存，有待进一步明确。(Clin Cancer Res. 2022年6月21日在线版 DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-22-0518)

为了评估艾日布林联合吉西他滨对脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤的疗效和安全性，该项非随机化、多中心、Ⅱ期研究入组含多柔比星方案化疗1~2个疗程后疾病进展的患者，给予艾日布林1.4 mg/m2和吉西他滨1000 mg/m2 d1、8 q21。主要终点为12周时的无进展生存率(PFSR12wks)，无效假设和备择假设分别为PFSR12wks ≤20.0%和≥40.0%。探索性生物标志物分析对治疗前肿瘤样本进行了二代测序(NGS)。

结果显示，纳入37例患者，总体PFSR12wks为73.0%，达到主要终点。客观缓解率、疾病控制率、中位无进展生存期和中位总生存期分别为16.2%、78.4%、5.6个月和31.9个月，结果不受组织学类型影响。未见新的安全信号和治疗相关性死亡。NGS转录组分析显示，TGFβ通路的功能富集主要与不良结局相关，而单一基因改变在很大程度上无法预测治疗结局。 (编译 田启龙)