欧盟人用医药产品委员会(CHMP)已建议欧盟委员会批准帕托珠单抗(Perjeta，基因泰克/罗氏)与其他药物联合使用作为HER2阳性早期乳腺癌患者的术前治疗方案。(自Medscape)

具体而言，推荐的方案是帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗(赫赛汀，基因泰克/罗氏)和化疗作为新辅助治疗用于HER2阳性局部进展的、炎性乳腺癌或具有高危复发风险的早期乳腺癌患者。

罗氏公司的首席医疗官和全球产品开发主管Sandra Horning在一份声明中评论道：“乳腺癌早期阶段的治疗的影响力最大，可以潜在预防疾病复发和转移，因此，有必要为早期乳腺癌患者带来更有效的治疗方法。”

欧盟委员会的这一推荐主要基于NeosphereⅡ期研究结果。该研究表明，相对于应用曲妥珠单抗联合化疗者，术前应用帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗和多西他赛化疗者的疾病进展、复发和死亡(无进展生存率的风险比为0.69，95%CI 0.34～1.40)风险可能降低31%。接受帕妥珠单抗治疗者的疾病复发或死亡风险可能降低40%(无病生存率的风险比为0.60，95%CI 0.28～1.27)。

此外，所有研究组中获得病理完全缓解者的3年总生存率和无病生存率均更高(无进展生存率的风险比0.54，95%CI 0.29～1.00;无病生存率为0.68，95%CI 0.36～1.26)。应用含帕妥珠单抗方案者的病理完全缓解率约为40%，其他治疗组为21.5%。

这是CHMP首次在新辅助治疗环境下基于病理完全缓解的推荐。按照罗氏公司的介绍，CHMP的推荐也是基于迄今为止的证据，这些证据包括上述药物联合应用的生物学原理、已经建立的安全数据和晚期乳腺癌的疗效数据。上述推荐同样是基于TRYPHAENA新辅助研究的数据，以及CLEOPATRA研究中之前未经治疗的HER2阳性晚期乳腺癌患者的长期安全性数据。正在进行的APHINITY Ⅲ期新辅助研究将为帕妥珠单抗的广泛应用提供额外证据，其结果预计在2016年公布。

2013年，美国FDA加速审批帕妥珠单抗联合其他药物作为术前治疗。帕妥珠单抗最初是在2012年由FDA批准用于转移性HER2阳性乳腺癌治疗，它是首个被FDA批准用于乳腺癌新辅助治疗的药物。FDA在很大程度上是基于Neosphere研究的数据批准了这一加速审批。在Neosphere研究中，帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗和多西他赛治疗中最常见的严重不良事件(3级或更高)是中性粒细胞减少(44.9%)、发热性中性粒细胞减少(8.4%)、白细胞减少症(4.7%)和腹泻(5.6%)。其他严重的不良反应包括心功能下降、与输液相关的反应、超敏反应以及过敏。

(编译 孙晓 审校 王永胜)