美国犹他大学医学院Bobillo等，在真实世界的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者中，lisocabtagene maraleucel（liso-cel）高效，客观缓解率为84%，完全缓解率为70%，中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均未达到。包括细胞因子释放综合征和神经毒性在内的不良反应与既往报道一致，大多数情况下为轻度。（摘要号470）

数据来自CIBMTR数据库，并再次与Ⅲ期研究TRANSFORM和Ⅱ期研究PILOT的结果进行了比较。

疗效终点包括客观缓解率（ORR）、完全缓解（CR）率、缓解持续时间（DOR）、PFS和OS。安全性终点包括特别关注的不良反应（AE）、非复发死亡率（NRM）和死亡。

结果显示，从CIBMTR注册中心收集了1067例市售liso-cel治疗的患者数据，其中911例因未二线接受liso-cel（867例）、没有输注后评估（43例）或没有可用的疗效数据（1例）而被排除在分析之外，剩下156例患者符合分析条件。在liso-cel二线治疗的157例患者中，共有105例患者被单独评估，因为他们不符合纳入TRANSFORM的标准。

二线队列有157例患者，中位年龄为72岁（27~85岁），大多数（57%）为男性；弥漫性大B细胞淋巴瘤占84%，高级B细胞淋巴瘤占11%；大多数（88%）在输注时有活动性疾病；50%有原发难治性疾病，48%早期复发；大多数（95%）的ECOG PS评分为0或1；72%的患者接受了桥接治疗，R-CHOP是在liso-cel之前最常见的方案（87%）。

中位随访6.4个月（95%CI 6.1~6.5个月），总体156例二线队列的中位PFS和OS均未达到。在不符合TRANSFORM的队列中，中位PFS和OS也均未达到。在TRANSFORM符合情况未知或符合TRANSFORM的队列中，中位PFS均未达到。

总队列、不符合TRANSFORM的队列、TRANSFORM符合情况未知或符合TRANSFORM的队列中，6个月PFS率分别为61%（95%CI 52%~69%）、58.5%（95%CI 48%~68%）和65%（95%CI 49%~77%），6个月OS率分别为87%（95%CI 80%~92%）、85%（95%CI 76%~91%）和90%（95%CI 76%~96%）。

其他疗效结果表明，二线队列的ORR为84%（95%CI 77%~89%），CR率为70%（95%CI 62%~77%），TRANSFORM符合情况未知或符合TRANSFORM的队列的分别为84%（95%CI 75%~90%）和84%（95%CI 71%~93%），相对CR率分别为68%（95%CI 58%~76%）和75%（95%CI 60%~86%）。

所有前述3个队列的中位DOR均未达到，但6个月DOR率分别为73%（95%CI 62%~81%）、70%（95%CI 57%~80%）和78%（95%CI 59%~89%）。

在78例难治性疾病患者中，中位PFS和OS均未达到，在原发性难治性疾病患者中也均未达到。在难治性和早期复发队列中，6个月PFS率分别为53%（95%CI 40%~64%）和69%（95%CI 57%~79%），6个月OS率分别为85%（95%CI 74%~91%）和91%（95%CI 81%~96%）。难治性队列中的ORR为83%（95%CI 73%~91%），CR率为63%（95%CI 51%~74%），在早期复发队列中分别为84%（95%CI 74%~92%）和78%（95%CI 67%~86%）。在任一个队列中，中位DOR均未达到；在难治性和早期复发队列中，6个月DOR率分别为60%（95%CI 44%~73%）和86%（95%CI 72%~93%）。

≤70岁和>70岁患者的ORR分别为85%（95%CI 74%~92%）和84%（95%CI 74%~91%），CR率分别为77%（95%CI 65%~87%）和65%（95%CI 54%~75%）；中位数DOR均未达到；6个月DOR率分别为81%（95%CI 66%~90%）和65%（95%CI 49%~77%）；中位PFS和OS均未达到，6个月PFS率分别为68%（95%CI 55%~79%）和55%（95%CI 43%~65%），6个月OS率分别为91%（95%CI 79%~96%）和84%（95%CI 74%~91%）。

细胞因子释放综合征（CRS）发生率为45%，其中1级为31%，2级为12%，3级<1%；发生的中位时间为4天（IQR：3~7天），有82%的患者接受对症治疗。

免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为20%，其中1级为8%，2级为4%，3级为5%；发生的中位时间为8天（IQR：5~9天），有91%的患者接受对症治疗。

（编译 张梓轩）