会上报告的Ⅲ期临床研究总生存数据显示，在铂耐药卵巢癌患者中，糖皮质激素受体拮抗剂Relacorilant联合白蛋白结合型紫杉醇，与单用白蛋白结合型紫杉醇相比，显著改善总生存期，将死亡风险降低35%。（SGO年会 摘要号 01, Lancet 2026, 407: 1513）

研究达到双重主要终点（无进展生存和总生存），Relacorilant联合白蛋白结合型紫杉醇组（共188例患者），中位总生存期为16.0个月，半数患者生存时间超16.0个月，单用白蛋白结合型紫杉醇组为11.9个月。两组12个月总生存率分别为60%和50%，18个月总生存率分别为46%和27%。所有预设亚组中，包括原发性铂耐药患者、既往PARP抑制剂经治患者等，Relacorilant联合方案均可降低死亡风险，疗效具有广泛一致性。

据悉，Relacorilant联合白蛋白结合型紫杉醇已于2026年3月25日获得美国FDA批准，并被列为美国国家综合癌症网络（NCCN）指南中铂耐药卵巢癌的优选治疗方案。

铂耐药卵巢癌患者总生存期约1年，亟需新的治疗方案。卵巢癌表达糖皮质激素受体（GR），GR是预后不良标志物，且GR信号通路降低肿瘤对化疗的敏感性。Relacorilant是一种新型的选择性GR拮抗剂，可恢复肿瘤对细胞毒性化疗的敏感性。白蛋白结合型紫杉醇是铂耐药性卵巢癌患者中疗效最高的疗法之一，使用时不需糖皮质激素预处理，因此是与Relacorilant联合使用的理想搭档。

ROSELLA研究在全球14个国家117家中心开展，研究入组组织学确诊的上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者，患者ECOG体能状态评分为0或1，在接受最后一次铂类治疗后6个月内疾病进展。患者既往接受过贝伐珠单抗治疗，并接受过1~3线治疗，且必须曾使用过贝伐珠单抗治疗。

入组患者按1∶1随机分配，接受Relacorilant 150 mg联合白蛋白结合型紫杉醇80 mg/m²，或单用白蛋白结合型紫杉醇100 mg/m²。治疗持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。主要终点为无进展生存期和总生存期。次要终点包括客观缓解率、缓解持续时间、临床获益率以及安全性等。

Relacorilant联合组（188例）中，所有患者均出现不良反应，单药组（190例）为99.5%。两组≥3级（严重）不良反应的发生率分别为74.5%和59.5%。严重不良反应的发生率在联合组为35.1%，在单药组为23.7%。Relacorilant联合组中，10.1%的患者因不良反应停用Relacorilant，9.6%因不良反应停用白蛋白结合型紫杉醇；在单药组中，7.9%的患者因不良反应停药。未观察到与Relacorilant相关的致死性不良反应，也未报告肾上腺功能不全病例。随着随访延长，未发现新的安全信号。

联合组与单药组中最常见的≥3级不良反应包括：中性粒细胞减少（两组数据：44% vs. 25%）、贫血（18% vs. 9%）、恶心（4% vs. 3%）、腹泻（4% vs. 2%）、便秘（1% vs. 0%）、腹痛（2% vs. 1%）、呕吐（3% vs. 2%）、食欲下降（2% vs. 1%）、乏力（9% vs. 2%）以及脱发（1% vs. 0%）。两组中性粒细胞减少、贫血和外周神经病变的发生率相近。严重发热性中性粒细胞减少病例为5例（两组数据：2.1% vs. 0.5%），严重败血症病例也为5例（1.6% vs. 1.1%）。

研究结果首次在2025年美国临床肿瘤学会年会上报告，同期在《柳叶刀》杂志发表，目前报告的是完整试验结果。

有评论者指出，研究数据表明，Relacorilant联合白蛋白紫杉醇为铂耐药性卵巢癌患者提供了有临床意义的总生存期获益，且耐受性良好。Relacorilant有望成为新的标准治疗方案。为这种晚期复发性疾病提供新的治疗方案，将为临床医生提供一个有力的选择。

Relacorilant联合白蛋白紫杉醇是首个获得FDA批准用于成人铂耐药性卵巢癌的选择性糖皮质激素受体拮抗剂治疗方案。Relacorilant是一种口服药物，在白蛋白紫杉醇治疗前一天、当天和后一天服用。无生物标志物要求，竞争性结合糖皮质激素受体，通过抑制皮质醇对细胞凋亡（如白蛋白紫杉醇等化疗旨在引起的程序性细胞死亡）的抑制作用来增强化疗敏感性，对人体其他甾体受体无影响。

（编译 韩婧）