意大利米兰-比科卡大学Peccatori等报告，在首次复发风险极高的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患儿中，奥加伊妥珠单抗（inotuzumab ozogamicin）高效低毒，且无治疗相关死亡。[Lancet Haematol. 2026; 13(7): e449-e459.]

首次复发风险极高的B-ALL患儿，常规化疗的预后非常差。奥加伊妥珠单抗对第二次及以上复发的或难治性B-ALL有较高的抗肿瘤活性。为了评估奥加伊妥珠单抗单药在首次复发风险极高的B-ALL患儿中的初步活性、安全性以及推荐剂量，该项多中心、国际、单臂、Ⅰ~Ⅱ期临床试验（ITCC-059）自12个国家20家医院纳入1~18岁的、CD22阳性的、Karnofsky评分>60%（>16岁）或Lansky评分> 60%（≤16岁）的、首次复发风险极高的B-ALL患者，第1个周期给予奥加伊妥珠单抗1.8 mg/m²（第1天为0.8 mg/m²，第8天为0.5 mg/m²，第15天为0.5 mg/m²）治疗，有应答者后续被给予奥加伊妥珠单抗每周期1.5 mg/m²（第1天0.5 mg/m²，第8天0.5 mg/m²，第15天0.5 mg/m²）的剂量。奥加伊妥珠单抗最多允许使用6个周期。2021年4月26日，原试验的修订案引入了第3个队列。

Ⅱ期研究第3队列的主要终点是总缓解率。由于招募缓慢，统计设计进行了调整以缩小样本量。

结果显示，2021年4月26日至2025年2月11日，研究共筛查了45例患者，排除8例患者后，最终有37例被纳入并接受了治疗。患者的中位年龄为11岁（IQR：4~15岁），其中22例（59%）为男性。在前31例入组患者中（最小修正样本量），22例在接受奥加伊妥珠单抗治疗后有应答，总缓解率为71%（80%CI 58%~82%）。

所有患者均至少发生1例次3~4级血液学实验室结果异常，其中中性粒细胞减少症（35例次，95%）和血小板减少症（31例次，84%）最为常见。最常见的非血液学3~4级不良事件包括发热性中性粒细胞减少症（11例次，30%）、感染（8例次，22%；包括1例次5级肺部感染）、天冬氨酸氨基转移酶水平升高（12例次，32%）和丙氨酸氨基转移酶水平升高（10例次，27%）。17例（46%）患者发生严重不良事件。研究未见治疗相关的死亡病例。

23例移植患者中有4例（17%）发生（肝）窦阻塞综合征，均在去纤苷干预后痊愈。

（编译 刘帅）