意大利研究者Efficace等报告，使用嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗血液系统恶性肿瘤患者后，19种常规监测的有症状的患者报告不良事件中有12种的发生率超过了50%，其中6种中重度不良症状的发生率更是超过了30%，且医生经常低估患者的症状。[Lancet Haematol. 2026; 13(7): e460-e470.]

CAR-T细胞在治疗血液系统恶性肿瘤患者中展现出显著前景。为了调查CAR-T细胞疗法治疗的侵袭性B细胞淋巴瘤患者短期报告的有症状的不良事件，并将其与主治医生报告的情况进行比较，同时考察预测总体短期治疗负担的因素，该项前瞻性、观察性、多中心研究自意大利13个中心纳入≥18岁的、确诊为侵袭性B细胞淋巴瘤的患者。

所有患者均按计划接受以下一种CAR-T细胞产品的治疗：阿基仑赛（axicabtagene ciloleucel, axi-cel）、tisagenlecel（tisa-cel）或brexucabtagene autoleucel（brexu-cel）。

主要终点为输注后第10天依据PRO-CTCAE标准评估的19项临床相关症状的情况，包括吞咽困难、食欲减退、恶心、腹泻、肿胀、脱发、头晕、注意力障碍、记忆障碍、全身疼痛、头痛、肌肉疼痛、关节疼痛、失眠、疲劳、焦虑、沮丧、悲伤和寒战。

结果显示，2022年6月29日至2024年2月26日，共有170例患者参与研究。患者的中位年龄为61.1岁（IQR：51.1~68.5岁），中位随访时间为23.7个月（IQR：17.7~24.6个月）。170例纳入患者中，53例（31%）为女性；118例（69%罹患弥漫性大B细胞淋巴瘤，32例（19%）罹患套细胞淋巴瘤，20例（12%）罹患原发纵隔大B细胞淋巴瘤；98例（58%）接受了阿基仑赛，39例（23%）接受了tisa-cel，32例（19%）接受了brexu-cel。165例在第10天时间节点时可被评估，其中143例（87%）完成了对应的PRO-CTCAE项目清单评估。

在19个有症状的不良事件中，12个（任何级别）的患病率超过50%，具体为疲劳（87%）、食欲减退（83%）、失眠（79%）、寒战（73%）、腹泻（70%）、悲伤（57%）、全身痛（55%）、头晕（55%）、关节痛（52%）、肌肉痛（51%）、头痛（51%）和注意力障碍（51%）。患者报告的、发生率超过30%的中重度症状包括疲劳（55%）、食欲减退（53%）、腹泻（45%）、寒战（35%）和失眠（31%）。

医生经常低估患者的症状。例如，胃肠道症状持续被低估，包括吞咽困难（78%）、食欲减退（77%）、恶心（70%）和腹泻（71%）。

研究者表示，该发现有助于临床医生为患者提供更有针对性的和更及时的支持性干预措施，并可能在CAR-T细胞输注后向患者提供早期的预期症状信息。此外，患者报告与临床医生报告症状之间的差异表明，更系统地使用患者报告的结局指标，或能提供超越临床评估所获的额外见解。 （编译 刘帅）