医学是直接为人体服务的。从逻辑上讲，或按科学的要求，任何试验和疗法都应在人体内进行才最真实。但我们不能这么做，因为涉及到伦理和人道问题。因此，任何疗法在进入人体前，都应该在人体外得到证实。人体外的实验包括实验室研究和动物体内实验。

实验室研究是将生物体内的器官、组织、细胞或细胞中的某些成分，置于人工的环境，观察人为的干预因素对其功能活动的影响。这种实验容易控制条件，也容易深入到分子水平，有助于揭示生命现象中最为本质的基本规律，或最原始的基本规律。实验室研究的优点是：①环境因素可控；②可排除其他相关系统如内分泌、神经、免疫系统等的相互作用；③每一剂量水平可用大量的标本，如组织细胞等；④试验批间的误差较少；⑤可同时或多次上样或取样；⑥可直接用人体细胞做实验；⑦减少费用；⑧减少人体试验的成本及风险。这用科学的规范和要求是十分满意的。但是，由于研究对象脱离了整体，所处的环境也发生了很大变化，试验结果与体内的真实情况相比可能发生很大差异。其主要缺点是：①分子在细胞内的反应与在整体系统内有差异，从实验室的研究结果难以外推成体内的结果；②缺乏人体其他系统的调节或调控作用。比如癌细胞或细菌在体外检测发现有耐药现象，但同样的药品进入人体内表现为有效，并无耐药发生；③实验室研究一般为静态结果，难达长期维持生理状态的要求，因而对长期的临床价值评估意义可能不大。综上所述，体外的科学试验结果在人体的医学价值不能等同，只供参考。比如，在医药制药行业，在实验室证实1万个化合物对某种疾病有效，但真正进入人体有效者只有1个，是万里挑一。又比如在肿瘤研究方面，我统计了去年在国际期刊正式发表的论文，其中约80%是以癌细胞为研究对象的，其实癌细胞并不等于癌，且在体外已经传代培养数百甚至数千代。特别是癌细胞建系时是在人为筛选条件下获得的，即临床病人的癌细胞能在体外培养成活并长期传代成系者仅为20%左右，不是所有病人的癌细胞都可以建系的，这就出现了一个人为筛选问题，因为在体外不能传代的癌症病人患的也是癌，所以这20%的癌细胞系代表性不强，不能代表100%的病人。再比如，有的研究组在一本国际顶级期刊发表了1篇论文，工作之杰出，受世人所瞩目。但遗憾的是他们发现的基因只在40%左右的癌细胞系中存在，即20%中的40%，那就是只在8%的在体肿瘤有表达。而且这8%的癌细胞系已在体外传代了很多年，可见其代表性之差。后来别人把他们的实验结果拿到人体肿瘤去研究，果不其然，没获什么好结果，在实验室获得的惊人的科学结果放到医学上其实成了人为结果。

动物试验可视为体内试验，但只是在动物体内的试验。为动物有别于人类，与人体内试验相比，依然是体外试验，即在人体以外的试验。在动物中获得的东西放到人体未必可获同样的结果。一个药品在动物体内有效，未必在人体内有效。其主要缺点是：①医学是针对人体个体的实践活动，人体个体的复杂性、特殊性和代表性（或统称异体性或异质性）这是动物种群难以模拟的，比如，我们可以用一群异质性不大的动物，甚至是同一父母所生的兄弟姐妹，但这在人体试验（或临床试验）中是难以实现的；②目前建成的几乎所有疾病的动物模型都是人工的或人为的，不能完全代表疾病的真实状态，有些人体疾病是由生物因素引起的，而我们的动物模型常用化学方法来制造，比如肝硬化是由肝炎病毒引起的，而我们常用四氯化碳诱发动物的肝硬化，殊不知病毒性肝硬化是很难逆转的，而四氯化碳诱发的肝硬化一旦停用四氯化碳动物的肝脏很快就恢复正常。谁都知道人体的疾病通常是病体中的病灶，而模型则是健体中的病灶；③人体发病是多因素造成的，包括多基因，多阶段，这在动物是难以复制的；④人体疾病除了生理因素外，还有社会心理因素，后者在动物试验中是无法实现的。比如人们经常在动物身上观察肿瘤生物学特性，这在去年全球肿瘤研究文献中大约占了5%，但是人体的肿瘤移植给自然动物是会遭到排斥的，而动物本身生命期短，自己很少长成自然的肿瘤，于是人们用化学致癌剂在动物体内诱发肿瘤。试想用那么强的致癌剂处理动物，在10天半月内长出的肿瘤与人体经年累月长成的肿瘤是一样的吗？在这样的动物模型观察到的发癌机制或治癌效果在人体中能重复能利用吗？当然我们可以用免疫缺陷的动物（比如裸小鼠）接种人体肿瘤，但难以实现原位接种，人们就采用异位接种，比如将人的胃癌接种到裸鼠的臀部。但是，人胃癌的引流血液是要经过肝脏再回到心脏，再向全身分布，而老鼠臀部的血液是直接回到心脏的，这些未经肝脏处理的血液或其中所含的癌细胞与人体肿瘤自然发生状态是不一样的，不仅血液流向不一样，经过的淋巴系统也不一样，因而是难以模拟人体内状态的。因此，所有体外实验，包括动物体内的试验所得的结果，它们是科学的，但用到人体，用到医学都只能是作参考，不然我们把科学的结论直接引入临床实践是会出问题的。难怪在药品试验中，体外有效的1万个化合物，引入动物体内有效者只占250个左右，这250个引入人体有效者仅为50个，从动物到人只有20%或10%的结果可以重复，所以要正确看待体外实验包括动物试验的正确性。

即使是人体内的试验，因为人有人不同，存在明显的异体性或异质性。正如前所述，多数药品进入人体对某种疾病都是1/3有效，1/3不用这种药品也有效（自愈），1/3用药也没效。我们必须全面分析体外的实验结果。

又比如，如何看待药品的副作用。任何药品进入人体不可能只有一种作用，对不同器官或在不同时期对人体的作用都有不同，所谓作用（或称正作用）或副作用的差别，其实是我们的主观选择而已，有时副作用可以成为正作用呢！比如伟哥就是这样嘛！副作用是我们不要的“附带”的那个作用。另外，对药品的毒副作用的认识也应客观和恰当，因为所有药品都会有一定毒副作用，“是药三分毒”嘛！可人家还有一句话：叫“有病病受之，无病人受之”，你看用三氧化二砷治疗白血病不就是这个道理嘛！