会上报告了首款CAR-T疗法Tisagenlecleucel(Kymriah)治疗成人复发/难治弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的关键Ⅱ期临床研究JULIET研究，14个月随访数据显示，多数接受治疗的患者

该研究共入组93例成人DLBCL患者，治疗的总体缓解率为52%，其中40%为完全缓解，12%为部分缓解。接受治疗后第3个月获得完全缓解的患者中，80%的患者保持完全缓解状态超过12个月，中位缓解持续时间未达到。

患者首次对Kymriah治疗产生应答后，12个月无复发生存率为65%，部分缓解患者中有54%(13/24例)成功转化为完全缓解。所有接受细胞输注的患者(111例)，12个月总生存率为49%，中位总生存为11.7个月。从输注到数据截止的中位时间为14个月，最长输注23个月。至数据截止时，Kymriah治疗患者均未接受干细胞移植。

Kymriah输注后8周内，发生3~4级细胞因子风暴(CRS)患者比例为22%，15%的患者接受了Tocilizumab来对抗CRS，研究过程中未发生脑水肿相关死亡。12%的患者发生3~4级神经系统不良事件。 持续超过28天的3~4级的血细胞减少、感染和发热性中性粒细胞减少发生率分别为32%、20%和15%。

今年5月2日，美国FDA批准诺华Kymriah治疗复发或难治性(r/r)弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的成人患者(先前接受过两次或以上的系统治疗)，这是FDA批准Kymriah的第二个适应证。首个适应证是去年8月获批用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)，且病情难治或出现两次及以上复发的25岁以下患者。

(编译 王落义)