罗氏公司日前宣布，其Ⅲ期临床试验KATHERINE达到其主要研究终点，研究结果显示T-DM1(trastuzumab emtansine，Kadcyla)单药，与曲妥珠单抗相比，治疗新辅助治疗后HER2阳性早期乳腺癌残留病患者，可显著降低疾病复发或死亡风险。

HER2阳性乳腺癌是一种具侵袭性的疾病，影响约15%~20%的患者。治疗早期乳腺癌的目标是为患者提供治愈的最佳机会，在手术前给予新辅助治疗，目的是缩小肿瘤并帮助改善手术效果。术后给予辅助治疗，目的在消除体内剩余的癌细胞，降低癌症复发风险。

罗氏三种创新药物，有助于改变HER2阳性乳腺癌的治疗，分别为曲妥珠单抗 (trastuzumab)、帕妥珠单抗(Pertuzumab) 和T-DM1 (trastuzumab emtansine)。

其中曲妥珠单抗为全球十大畅销药物第六名，在治疗HER2阳性乳癌的市占率仍高达90% 以上。

而T-DM1是一种抗体药物偶联物(ADC)，最大特色是具有曲妥珠单抗中的活性成分和化疗DM1的两种抗癌特性。是目前唯一在104个国家(包括美国和欧盟)获批准单药应用的抗体药物偶联物。可直接向HER2阳性癌细胞提供有效的化疗，并限制对健康组织的损害。

此次进行的KATHERINE研究(NCT01772472)是一项国际性、多中心、双臂、随机、开放标签Ⅲ期试验，评估T-DM1与曲妥珠单抗作为辅助治疗在HER2阳性早期乳腺癌患者中的疗效和安全性，患者在接受曲妥珠单抗和紫杉类为主化疗新辅助治疗后，乳房和/或腋窝淋巴结中仍有病理性残留病灶。T-DM1静脉给药，3.6 mg/kg 每3周，共14周期，曲妥珠单抗静脉给药，6 mg/kg，每3周，14周期。主要研究终点是无浸润性乳腺癌生存，次要终点包括无病生存和总生存。

研究结果显示，与曲妥珠单抗相比，新辅助治疗后HER2阳性早期乳腺癌残留病患者，T-DM1可显著降低浸润性乳腺癌复发或死亡风险，改善无浸润性乳腺癌复发生存率。未出现新的安全性问题。该研究结果将提交给审批机构，并将于12月5日在2018年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布。

研究者表示，该研究结果提示，T-DM1用于HER2阳性早期乳腺癌新辅助治疗后有病灶残留的患者的术后辅助治疗的这一显著疗效结果让人振奋，这些患者，在接受新辅助治疗后未获得病理完全缓解，预后较差，这些结果有望提交审批部门，使该药尽快成为患者新的治疗选择。

(编译 杜薇薇)