英国研究者Adams等报告，针对一线治疗有效的转移性结直肠癌(mCRC)患者，FOCUS4-N提供了额外的证据来支持使用治疗中断策略。其中卡培他滨维持治疗可以控制疾病，但不影响总生存期(OS)，可用作此类患者安全管理的替代方案。(J Clin Oncol. 2021年9月13日在线版 DOI: 10.1200/JCO.21.01436)

尽管有大量随机证据支持在mCRC患者中使用治疗中断策略，因其在不损害OS的情况下提高了生活质量，但并未向患者普遍提供治疗中断策略。为了在一线治疗有效患者中探索口服维持治疗的影响，该项分子分层试验(FOCUS4-N)纳入登记处中新发的mCRC患者，均为未被纳入目标子试验或生物标志物测试失败的患者，随机等比分予卡培他滨维持治疗或主动监测(AM)。主要终点为无进展生存期(PFS)，次要终点包括OS毒性和耐受性。

结果显示，2014年3月至2020年3月，英国88个站点的254例患者被随机分配，其中卡培他滨组127例，AM组127例。基线特征均衡。强有力的证据表明PFS有改善(HR=0.40，95%CI 0.21~0.75，P<0.0001)，但OS无显著改善(HR=0.93，95%CI 0.69~1.27，P=0.66)。治疗依从性良好，卡培他滨组与AM组的毒性均可预期，包括≥2级的疲劳(25% vs. 12%)、腹泻(23% vs. 13%)和手足综合征(26% vs. 3%)。两组的生活质量几乎无差异。 (编译 吴文博)