美国Dana-Farber癌症研究所Krop等报告的Ⅲ期KAITLIN研究未达到主要研究终点，两组均获得良好的无浸润性疾病生存(IDFS)。曲妥珠单抗+帕妥珠单抗+化疗仍然是高危HER2阳性早期乳腺癌(EBC)的标准治疗方法。(J Clin Oncol. 2021年12月10日在线版 DOI: 10.1200/JCO.21.00896)

Ⅲ期KAITLIN研究(NCT01966471)旨在探讨T-DM1替代紫杉烷和曲妥珠单抗能否提高高危HER2阳性EBC治疗疗效，并降低毒性。

该研究入组切除的HER2阳性EBC成人患者(淋巴结阳性或淋巴结阴性，激素受体阴性，肿瘤> 2.0 cm)。术后，患者按1:1比例随机分为蒽环类化疗(3~4个周期)，继以T-DM1 +帕妥珠单抗(AC-KP)或紫杉烷(3~4个周期)+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗(AC-THP)，18个周期。允许辅助放疗/内分泌治疗。共同主要终点是意向治疗人群中淋巴结阳性和分级检测的总体人群中的IDFS。

AC-THP组(918例)的中位随访时间为57.1个月，AC-KP组(928例)的为57.0个月。淋巴结阳性(1658例;分层HR=0.97，95%CI 0.71~1.32)或总体人群中(1846例;分层HR=0.98，95%CI 0.72~1.32)治疗组IDFS无显著差异。

在总人群中，AC-THP组的3年IDFS率为94.2%，AC-KP组的为93.1%。AC-THP组的治疗完成率(即18个周期)为88.4%，AC-KP组为65.0%(差异12.5%;由于实验室异常导致T-DM1停用引起)。AC-THP组和AC-KP组≥3级(55.4% vs. 51.8%)和严重不良事件(23.3% vs. 21.4%)的发生率相似。与THP相比，KP减少了临床意义上的总体健康状况恶化(分层HR=0.71，95%CI 0.62~0.80)。 (编译 海璐)