美国哥伦比亚大学内科和外科瓦格洛斯医学院Lassman等报告，Selinexor 80 mg q7单药方案对复发性胶质母细胞瘤有效，减量后不良事件可控。(Clin Cancer Res. 2021年12月20日在线版 DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-21-2225)

Selinexor 是一种口服的exportin-1(XPO1)选择性抑制剂，对多种实体瘤和血液系统肿瘤有效。为了评估Selinexor单药治疗复发性胶质母细胞瘤的肿瘤内渗透性、安全性和有效性，该项Ⅱ期研究入组76例卡氏评分≥60的成人患者。细胞减灭术者术前最多接受三个剂量的Selinexor(A组：8例，50 mg/m2每周两次;后改为60 mg/m2每周两次)。未手术者接受50 mg/m2(B组：24例，每周两次)、60 mg/m2(C组：14例，每周两次)或80 mg/m2(D组：30例，每周一次)。主要终点为6个月无进展生存(PFS6)率。

结果显示，术前接受Selinexor者切除肿瘤中Selinexor的中位浓度为105.4 nmol/L(39.7~291 nmol/L)。B、C和D组的PFS6率分别为10%(95%CI 2.79%~35.9%)、7.7%(95%CI 1.17%~50.6%)和17%(95%CI 7.78%~38.3%)。19例(28%)的可测量肿瘤明显缩小，总的RANO缓解率为8.8%，B、C和D组的分别为8.3%(95%CI 1.0%~27.0%)、7.7%(95%CI 0.2%~36.0%)和10%(95%CI 2.1%~26.5%)，其中D组有1例完全缓解和2例持久的部分缓解。26例(34%)患者发生严重不良事件，其中致命性1例(1.3%)。最常见的治疗相关不良事件为疲劳(61%)、恶心(59%)、食欲下降(43%)和血小板减少症(43%)，且通过支持治疗和剂量调整可控制。

(编译 陈默)