美国芝加哥医学中心Derman等报告，在新发多发性骨髓瘤（NDMM）患者中，按照可测量残留病（MRD）适应性设计，不考虑自体干细胞移植（ASCT）时，Elotuzumab联合每周一次的卡非佐米、来那度胺和地塞米松方案（Elo-KRd）的缓解率、MRD转阴率均更高，且可持续缓解。（JAMA Oncol. 2022年7月21日在线版  doi:10.1001/jamaoncol.2022.2424）

与三联方案治疗NDMM相比，使用由单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂、免疫调节酰亚胺和皮质类固醇四联方案与改善的无进展生存期（PFS）相关。但最佳的四联组合，以及其是否可降低一线ASCT的需求仍未知。

为了评估不考虑ASCT条件时Elo-KRd方案在MRD适应性设计条件情况下的疗效，该项多中心、单臂、Ⅱ期研究于在2017年7月至2021年2月招募NDMM患者。中位随访29个月。干预因素包括：12~24个周期的Elo-KRd方案；在第8个周期（C8）和第12个周期后，二代测序（NGS）法连续检测MRD阴性结果均为10-6以下。然后是Elo-Rd方案（无卡非佐米方案）维持治疗直至疾病进展。主要终点为Elo-KRd治疗第8个周期严格的完全缓解（sCR）率和/或MRD阴性（10-5）率。次要终点包括安全性、缓解率、MRD状态、PFS和总生存期（OS）。 

结果显示，46例患者入组，中位年龄62岁，11例（24%）>70岁。总体而言，32例（70%）为白人，6例（13%）为黑人，3例（6%）不只1个种族，5例（11%）种族未知。33例（72%）为男性，13例（28%）为女性。22例（48%）为高危的细胞遗传学异常。C8后sCR率和/或MRD阴性率为58%（26/45），达到了预定的疗效统计阈值。随着时间的推移，缓解加深，MRD阴性（10-5）率增加到70%，质谱阴性率增加到65%；NGS和质谱MRD的一致性随着时间的推移而增加。最常见（发生率>10%）的3~4级不良事件为肺部感染和非肺部感染（分别为13%和11%）。5级心肌梗死1例。估计的3年PFS率为72%，C8时MRD阴性（10-5）率为92%。

（编译 王博宇）