美国Sidney Kimmel综合癌症中心DeZern等报告，在免疫抑制治疗无效的重度再生障碍性贫血患者中，半相合骨髓移植联合相关方案可获得出色的总体生存且有最低程度的移植物抗宿主病（GVHD）。（Lancet Haematol. 2022年7月27日在线版）

复发性重度再生障碍性贫血是一种具有高发病率和死亡率的骨髓衰竭疾病。它通常在免疫抑制治疗后复发时接受骨髓移植治疗，但少数群体通常无法找到合适的匹配的供体。为了了解复发或难治性重度再生障碍性贫血患者半相合骨髓移植后的1年总生存率，该项单臂Ⅱ期临床试验（BMT CTN 1502）入组相关患者，给予降低强度的预处理方案、相关的HLA半相合供体移植、移植后使用基于环磷酰胺的GVHD预防方案。

入组标准：儿童患者和成人患者（≥75岁）；难治性（初始免疫抑制治疗后至少3个月的重度再生障碍性贫血疾病）或复发性（一线免疫抑制治疗后血细胞减少初步改善，但稍后恢复到满足严重再生障碍性贫血疾病标准）的重度再生障碍性贫血疾病；足够的体能状态，ECOG PS评分0~1分、卡氏评分或Lansky评分≥60%；存在符合条件的半相合供体。主要终点为骨髓移植后1年的总生存率。

结果显示，2017年5月1日至2020年8月30日，来自14个中心的32例复发或难治性重度再生障碍性贫血患者入组，31例接受了骨髓移植。中位年龄为24.9岁（IQR：10.4~51.3岁），中位随访24.3个月（IQR：12.1~29.2个月）。在接受移植的31例患者中，19例（61%）为男性，12例（39%）为女性。13例（42%）患者不是白人，19例（61%）为代表性不足的少数族裔群体，4例（13%）为亚裔，7例（23%）为黑人，1例（3%）为夏威夷/太平洋岛民，1例（3%）不只一个族裔，7例（23%）为西班牙裔。

24例（77%）移植患者1年时仍存活，1例（3%）存活者自体恢复。1年总生存率为81%（95%CI 62%~91%）。最常见的3~5级不良事件（≥7例次）为7例次（23%）肝功能检查异常，15例次（48%）心血管改变（包括窦性心动过速、心力衰竭、心包炎）、10例次（32%）胃肠道疾病、7例次（23%）营养障碍和8例次（26%）患呼吸系统疾病。移植后6例（19%）死于疾病和骨髓移植失败。

（编译 王婧涵）