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局限性横纹肌肉瘤患儿 风险分层指导标准治疗选择

作者： 来源： 发布时间：2023-03-22

意大利帕多瓦大学Bisogno等报告，RMS2005研究长期随访表明，80%的局限性横纹肌肉瘤儿童患者可以长期存活。该研究建立了标准治疗选择：低危患者接受22周长春新碱/放线菌素D方案，标危患者应降低异环磷酰胺累计剂量，高危者应省略多柔比星并增加维持化疗。(J Clin Oncol. 2023年2月27日在线版)

RMS2005研究包括两项Ⅲ期随机试验，分为高危(HR)患者队列和已部分报告的低危(LR)、标危(SR)、极高危(VHR)患者的观察队列。本次呈现的是针对全部非选择性非转移队列的一份综合研究结果，并分析了与之前欧洲方案相比的治疗进展。

结果显示，中位随访73.1个月后，1733例入选患者的5年无事件生存(EFS)率和总生存(OS)率分别为70.7%(95%CI 68.5%~72.8%)和80.4%(95%CI 78.4%~82.3%)。LR(80例)患者亚组的5年EFS率和OS率分别为93.7%(95%CI 85.5%~97.3%)和96.7%(95%CI 87.2%~99.2%)，SR(652例)患者的分别为77.4%(95%CI 73.9%~80.5%)和90.6%(95%CI 87.9%~92.7%)，HR(851例)患者的分别为67.3%(95%CI 64.0%~70.4%)和76.7%(95%CI 73.6%~79.4%)，VHR(150例)患者的分别为48.8%(95%CI 40.4%~56.7%)和49.7%(95%CI 40.8%~57.9%)。

(编译 张铭珊)


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