德国研究者Flaadt等报告，在单倍体相合干细胞移植(haplo-SCT)后，抗GD2抗体Dinutuximabβ联合小剂量白细胞介素-2(IL-2)治疗复发的高危神经母细胞瘤患者是可行的。这种治疗引发移植物抗宿主病的风险较低，且部分患者可获得长期缓解。(J Clin Oncol. 2023年2月28日在线版)

该项Ⅰ/Ⅱ期研究于2010年11月至2017年11月在欧洲4个中心纳入68例1~21岁的相关患者。患者接受了耗竭T细胞/B细胞的、同胞来源的haplo-SCT，随后接受Dinutuximabβ(20 mg/m2 qd d1~5，q28×6)和皮下小剂量IL-2(1×106 IU/m2 d6、8、10，第4~6个周期给药)治疗。主要终点为6个周期治疗后患者存活180天，且未见疾病进展、不可接受的毒性、≥ 3级的急性移植物抗宿主病或广泛的慢性移植物抗宿主病。

结果显示，37例(54.4%)患者达到了主要终点。中位随访7.8年。从研究治疗开始，5年无事件生存率和总生存率分别为43%(95%CI 31%~55%)和53%(95%CI 41%~65%)。免疫治疗前获得完全缓解(52%，95%CI 31%~69%)或部分缓解(44%，95%CI 27%~60%)患者的5年无事件生存率显著高于无缓解、混合缓解或疾病进展的患者(13%，95%CI 1%~42%)。总生存率的结果类似(P=0.001)。

5年内复发或疾病进展的累计发生率为49%(95%CI 37%~61%)。在43例haplo-SCT后有疾病证据的患者中，22例(51%)获得完全缓解或部分缓解，其中15例(35%)为完全缓解。

42.6%的患者出现血液学的3~4级不良事件。大多数非血液学的3~4级不良事件为发热、疼痛、超敏反应、毛细血管渗漏综合征、肝脏转氨酶升高和中枢神经毒性。在Dinutuximabβ治疗期间，5例(7.4%)出现迟发性急性移植物抗宿主病，其中2例为2级和3级急性肠道移植物抗宿主病，3例为1~2级皮肤移植物抗宿主病。

(编译 邰天宇)