韩国首尔蔚山大学医学院Hyung等报告的一项Ⅱb期随机临床试验(NIFTY)显示，对于接受吉西他滨联合顺铂后进展的晚期胆管癌(BTC)患者，脂质体伊立替康(nal-IRI)联合氟尿嘧啶(FU)和亚叶酸(LV)方案与单纯FU/LV治疗相比，无进展生存期(PFS)有显著改善。nal-IRI联合FU/LV可作为经治晚期BTC患者的二线治疗选择。(JAMA Oncol. 2023年3月23日在线版)

NIFTY试验证明了二线脂质体nal-IRI联合FU/LV治疗晚期BTC患者的益处。该研究的目的是报告NIFTY试验延长1.3年随访的最新疗效结果，并与3名新邀请的影像科医生重新进行了盲法独立中心评价(MICR)。

NIFTY试验是一项随机、多中心、开放标签的Ⅱb期临床试验，于2018年9月5日至2021年12月31日在韩国的5个三级转诊中心进行。入组患者标准为：晚期BTC患者在接受一线吉西他滨联合顺铂治疗时疾病进展，且根据实体瘤疗效评价标准1.1版至少有1个可测量的病灶。数据分析于2022年5月9日完成。

患者被按照1︰1的比例随机分配接受LV 400 mg/m2、FU 2400 mg/m2(每2周静脉给药46小时)，伴或不伴nal-IRI 70 mg/m2。患者接受治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。主要终点为MICR评估的PFS。次要终点为研究人员评估的PFS、总生存期和客观缓解率。

178例患者(女性75例，中位年龄为64岁，IQR为38~84岁)被随机分配，174例患者被纳入全分析集(nal-IRI联合FU/LV组88例，FU/LV单独组86例)。在这项更新的分析中，MICR评估nal-IRI联合FU/LV组的中位PFS为4.2个月(95%CI 2.8~5.3个月)，FU/LV单独组的为1.7个月(95%CI 1.4~2.6个月;HR=0.61，95%CI 0.44~0.86，P=0.004)，而既往研究报道的分别为7.1个月和1.4个月。MICR与研究者评估的肿瘤进展日期的不一致率为17.8%(既往研究为30%)。

(编译 孟晓宇)