美国芝加哥拉什大学医学中心Wang等报告，软组织肉瘤(STS)患者放疗或放化疗后，病理完全缓解(pCR)与生存率的提高相关，在未来的研究中，pCR应被视为临床结局的一个预后因素。(JAMA Oncol. 2023年3月30日在线版)

pCR可能与STS患者的预后有关。为了探究pCR对生存结局的预后意义并提供RTOG 0630研究的长期更新结果，该项分析自肿瘤放射治疗组(RTOG)两项已经完成了的、针对局限性STS患者的多机构、非随机Ⅱ期临床试验(RTOG 0630研究，79例;RTOG 9514研究，64例)纳入符合条件的、接受新辅助放化疗(CT-RT，RTOG 9514)或术前图像引导放疗(RT，RTOG 0630)的STS患者，其中来自RTOG 0630的79例患者接受了长期结局评估。主要终点为总生存期(OS)和无病生存期(DFS)。

结果显示，共纳入男性患者42例(53.2%)，白人68例(86.1%)，平均年龄为59.6岁±14.5岁。对于RTOG 0630研究，中位随访6.0年，自首次报告以来出现了1例新的放疗野内复发和1例新的远处失败。

共123例患者可进行pCR评估，其中RTOG 9514研究(51例)和RTOG 0630研究(72例)分别有14例(27.5%)和14例(19.4%)获得了pCR;两研究中达到pCR患者的5年OS率为100%，而未到达pCR患者的则分别为76.5%(95%CI 62.3%~90.8%)和56.4%(95%CI 43.3%~69.5%)。

总的来说，对比未达到pCR，获得pCR与改善的OS(P=0.01)和DFS(HR=4.91，95%CI 1.51~15.93;P=0.008)相关。在RTOG 9514研究和RTOG 0630研究中，pCR患者的5年局部失败率为0%，而未到达pCR患者的则分别为11.7%(95%CI 3.6%~25.1%)和9.1%(95%CI 3.3%~18.5%)。

除平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤和黏液纤维肉瘤之外，组织学类型与更差的OS相关(HR=2.24，95%CI 1.12~4.45)。

纽约哥伦比亚大学Spina等表示：该项分析强调了多机构努力具有不可否认的价值，例如增加软组织肉瘤等罕见疾病实例数据集的规模和能力。而在pCR患者中获得的良好生存数据，在一定程度上也支持了“新辅助疗法或具有产生有效的全身抗肿瘤免疫应答的能力，并可能对免疫疗法策略的研究具有潜在的意义”的假设。因此，pCR是软组织肉瘤预后的一个预测因素，可以被认为是一个预测疗效的、潜在的早期替代标志物，这将有助于评估与放疗同时或序贯给药的新药物。

该研究连同同期的TRASTS研究共同为新辅助放疗或化放疗后pCR的临床意义提供了重要见解。此类研究还强调了一种趋势：即通过比较组织学亚型之间的临床结果差异，以更具生物学驱动力的方式为软组织肉瘤患者设计临床试验，以便更好地解释疾病的异质性，并尽可能针对1种或少量具有共同生物学特征的组织类型设计研究。 (编译 王博宇)