美国St Jude儿童研究医院Merchant等报告，与历史数据相比，在儿童和青少年颅咽管瘤患者中，质子束放疗并不能改善生存结局，且严重并发症发生率相似。然而，质子束放疗治疗后患者的认知功能结局对比光子放疗有所改善。局限性手术和质子束放疗的肿瘤控制率高，严重并发症发生率低。(Lancet Oncol. 2023年4月18日在线版)

与光子放疗相比，质子束放疗降低了颅咽管瘤患者正常脑组织的暴露风险，因此可能会减少放疗相关的认知障碍。为了评估儿童和青少年颅咽管瘤患者接受局限性手术和质子束放疗后无进展生存期和总生存期，同时监测超额的中枢神经系统毒性，该项单臂Ⅱ期研究自St Jude儿童研究医院和佛罗里达大学健康质子治疗研究所纳入0~21岁的、未接受过放疗或囊内治疗的颅咽管瘤患者，给予被动散射质子束放疗，剂量为54 Gy(相对生物效应)，临床靶区体积边界为0.5 cm。

质子束放疗前的手术因个体而异，包括：不手术;如下任何一种的术式，通过钻孔或开颅的导管介入术和Ommaya囊置入术、内镜下切除术、经蝶骨切除术、开颅术;或多种类型的手术。

完成治疗后，通过临床和神经影像学评估患者的肿瘤进展和坏死、血管病变、永久性神经功能缺损、视力丧失和内分泌失调的证据。神经认知测试在基线时进行，连续5年每年进行一次。该结果与手术和光子放疗的历史队列数据进行比较。主要终点为PFS和OS。

结果显示，2011年8月22日至2016年1月19日，94例患者入组并接受了手术和质子束放疗，其中49例(52%)为女性，62例(66%)为白人，16例(17%)为黑人，2例(2%)为亚裔，14例(15%)为其他种族，放疗时的中位年龄为9.39岁(IQR：6.39~13.38岁)。

截至数据截止日(2022年2月2日)，无进展患者的中位随访时间为7.52年(IQR：6.28~8.53年)，全队列的为7.62年(IQR：6.48~8.54年)。3年PFS率为96.8%(95%CI 90.4%~99.0%，P=0.89)，全队列有3例出现进展。3年内无死亡事件发生，OS率为100%。5年时，全队列有2例(2%)出现坏死，4例(4%)出现严重血管病变，3例(3%)出现永久性神经疾病;在基线视力正常的54例患者中，4例(7%)出现了从正常到异常的视力下降。最常见的3~4级不良事件为头痛(6例，6%)、癫痫发作(5例，5%)和血管疾病(6例，6%)。截至数据截止，无死亡事件。

英国伦敦大学Grossman等表示：Merchant等的研究获得了重要的数据，似乎证明了在这组患者中，质子束放疗并不劣于传统的光子放疗，且质子束放疗并没有增加任何已知的辐射毒性(包括放射性坏死)。但质子束放疗是否确实优于目前的放疗策略，特别是针对认知损害程度较轻的现代放疗策略，这对这组儿童患者而言至关重要。

此外，质子束放疗是一项极其昂贵和复杂的技术，不能被广泛使用。该研究以光子放疗的历史数据为对照，此类相关疗法的施行策略各有不同，而根据目前的指南推荐，这些施行策略可能达不到目前的光子治疗标准，因此可能不是最佳的对照选择。 (编译 王子予)