意大利研究者Voso等报告，接受全反式维甲酸（ATRA）联合三氧化二砷（ATO）的无化疗方案治疗后，急性早幼粒细胞白血病（APL）患者的10年生存率超过90%，在低危和中危患者中更具生存优势。（自2023EHA年会）

近年来，无化疗的ATRA-ATO方案大幅提高了APL患者的生存率。为了探究包括风险水平在内的治疗获益相关因素，该项分析自HARMONY登记处纳入来自真实世界和临床试验的不同APL患者群。其中包括2007~2020年登记的符合研究标准的937例新发APL患者（536例来自UK AML-17研究和GIMEMA APL0406研究，401例来自6个国家登记处的真实世界数据）。

结果显示，中位随访5.66年（0~14年），患者的平均年龄约为50岁。380例（40.6%）接受ATRA/ATO方案治疗，509例（54.3%）接受ATRA、伊达比星联合化疗（AIDA）。总体而言，根据Sanz风险评分评估，低危患者占37.8%，中危占42.3%，高危占18.7%。完全缓解率为87.5%，复发率为9%。

ATRA/ATO组和AIDA组的10年总生存（OS）率分别为92%和75%（P=0.001）。ATRA/ATO组的无事件生存率和10年累计复发率（CIR）均更优（均P<0.001）。在进一步的风险分层中，ATRA/ATO组低危患者在OS（P=0.004）、无事件生存期和CIR方面也有更大的改善（P<0.001）。然而，在高危患者中，ATRA/ATO组只有无事件生存率被显著提高（P=0.046）。

与<50岁的患者相比，50~69岁和≥70岁患者的OS率和无事件生存率明显更低（P<0.001），且这些风险与治疗类型无关。年龄不是复发的重要因素（P=0.159）。

与真实世界的数据相比，临床试验的结果有所改善，在临床试验中，ATRA/ATO组的OS率较高（P=0.025），AIDA组的也较高（P<0.001）。早期死亡56例（5.9%）在50~69岁和≥70岁组中显著高于<50岁组（P<0.001）。 早期死亡率在Sanz高危人群中更高（15.4%），在低危或中危人群中较低（3.9%，P<0.001）；然而，无论患者的风险是低还是高，ATRA/ATO组（3.4%）和AIDA组（5.7%）的风险无差异。 

真实世界中早期死亡率（10.2%）明显高于临床试验（2.8%，P<0.001）。多变量分析证实，年龄的增长、Sanz风险评分高、真实世界中的治疗、以化疗为基础的方案均与生存的下降独立相关。（编译 杨阅馨）