美国加州大学Lam等报告，根据对22种药物的经济评估，与口服抗癌药物剂量减少或停药相关的平均浪费成本相当大。在2021年最畅销的口服抗癌药清单和2020年1月至2022年8月FDA批准的口服抗癌药清单中，减量和停用造成的浪费成本中位值为1750美元(43~27 200美元)，折合每例患者的平均浪费成本为4290美元。(JAMA Oncol. 2023年7月20日在线版)

在这项研究中，研究者根据2020~2022年FDA新药批准清单和2021年最畅销50种药物清单，选出了26种单一种类的口服化疗药物。因起始剂量的可变性、退市和仅有儿科适应证，4种药物被排除，剩下22种用于评估。研究者提取的相关参数包括每种药物的价格、可用的药效强度、单瓶所含片剂数/丸剂数、适应证、肿瘤类型和注册试验信息相关的数据，从最新版本的FDA批准说明书或已发表的临床研究中获得剂量减少水平、剂量减少患者百分比和停药患者百分比。

结果显示，因为一些药物有多个适应证，所以分析包括35项临床试验的数据。剂量减少和停药所致浪费的中位成本为1750美元(43~27 200美元)，每例患者浪费的平均成本为4290美元(标准差为5720美元)。据治疗的总成本，浪费占比中位数为1.04%(0.04%~10.80%)，平均值为1.78%(标准差为2.21%)。

每例患者浪费成本最高的药物是治疗晚期系统性肥大细胞增多症的阿伐替尼(avapritinib，27 200美元)，其原因为单瓶成本高、不同剂量强度下的多个减量水平、停药率高共同所致。每例患者浪费成本特别高的其他药物包括Infigratib(Truseltiq)、Pemigatinib(Pemazyre)、奥拉帕利(Lynparza)和Tivozanib(Fotivda)。

治疗晚期前列腺癌的Relugolix(Orgovyx)的浪费成本最低，为43美元，这是因为Relugolix不允许减少剂量，该浪费成本来自3.5%的停药患者。

治疗慢性髓系白血病的Asciminib(Scemblix)的浪费率最低，为0.04%;而治疗胆管癌的Infigratinib的浪费率最高，为10.08%。

研究者表示：导致浪费成本增高的几个因素包括药物成本高、每份包装售卖品中的剂量有限、药物的强度(药效)有限。这些结果表明，为了减轻癌症患者的经济负担，监管机构应该加强药物强度的可及性，以限制剂量校正期间的药物浪费问题，或者建议药物制造商为未开封使用的药物提供回收弃药相关的信用服务。不过，虽然他们的计算偏于保守，浪费成本可能更高，但因为该计算基于多种假设，可能仍存在高估或低估的问题。

美国科罗拉多大学综合癌症中心Bradley等认为：解决药物开发和分销中的低效问题有助于减少废弃药物的数量。例如，FDA可以要求开发商研究和生产出剂量水平可以安全校正的药物，并且可以激励制造商针对废弃药物提供折扣回收或报销服务。当然，倡导折扣回收或退款可能具有挑战性，因为临床医生只负责开处方，而不负责管理药物。因此，制造商将不得不依靠患者准确地自我报告被丢弃的药片数量。此外，药品制造商还可以简单地进一步提高销售价格，以弥补废弃药品回收或报销时产生的额外成本。但根本问题还是处方药的成本高。

理想情况下，药物开发商、临床医生、保险公司、政策制定者和监管者将在肿瘤药物定价这一重要问题上进行合作，以制定能达成共识的解决方案，最大限度地提高患者福祉，最大限度地减少浪费和经济负担。 (编译 张梓轩)