美国纪念斯隆·凯特琳癌症中心Li等报告，在携带特异性HER2活性突变的、多线治疗失败的、多种实体瘤患者中，德曲妥珠单抗显示出抗肿瘤活性并获持久缓解，没有新的安全信号。（Lancet Oncol. 2024年5月3日在线版） 

德曲妥珠单抗是一种靶向HER2的抗体—药物偶合物，由美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准治疗HER2突变的非小细胞肺癌。肺癌以外的携带HER2突变的其他实体瘤患者几乎没有治疗选择。为了探究德曲妥珠单抗在携带特异性HER2活性突变的转移性实体瘤中的应用，该项国际、开放性、篮式设计的Ⅱ期研究（DESTINY-PanTumor01）在亚洲、欧洲和北美的29个中心纳入相关患者，给予德曲妥珠单抗（静脉输注5.4 mg/kg q21）。

入组条件：≥18岁；患有不可切除的或转移性实体瘤，且同时携带特异性HER2活性突变；ECOG PS评分为0或1；既往治疗后疾病进展（允许使用过HER2靶向治疗），或没有令人满意的替代性治疗选择。主要终点是独立中心审查确认的客观缓解率。

结果显示，2020年12月30日至2023年1月25日，研究纳入62例（61%）女性和40例（39%）男性患者，总体的中位年龄为66.5岁（IQR：58~72岁）；其中白人51例（50%），黑人或非洲裔美国人2例（2%），亚裔38例（37%），未报告种族信息者11例（11%）。既往治疗方案中位数为3（IQR：2~4）。

中位随访时间为8.61个月（IQR：3.71~12.68个月）。独立中心审查评估的客观缓解率为29.4%（95%CI 20.8%~39.3%，30/102）。52例（51%）出现了≥3级的治疗中出现的不良事件，最常见的（发生率≥5%）事件是贫血（16例，16%）和中性粒细胞计数下降（8例，8%）。10例（10%）发生了药物相关的、治疗中出现的严重不良事件。11例（11%）出现了任何级别的、药物相关的间质性肺病或肺炎，其中1级3例，2级5例，3级1例，5级2例；2例（2%）出现了致命的药物相关间质性肺病或肺炎。

（编译 何思成）