意大利罗马天主教圣心大学Locatelli等报告，在2岁至18岁以下的、慢性移植物抗宿主病（GVHD）初治患者和皮质类固醇难治性患者中，ruxolitinib均有效且耐受性良好，在该患者群体中的安全性与成人一致。（Lancet Haematol. 2024年7月10日在线版）

慢性GVHD是异基因造血干细胞移植（HSCT）的一种并发症，令人虚弱有时甚至危及生命。为了探究中重度慢性GVHD患儿（<18岁）皮质类固醇方案中添加ruxolitinib后的活性、药代动力学和安全性，该项多中心、单臂Ⅱ期研究（REACH5）在14个国家的21家医院或诊所招募相关患者，其中≥12岁至<18岁的患者口服ruxolitinib 10 mg bid，≥6岁至<12岁的患者口服ruxolitinib 5 mg bid，≥2岁至<6岁的患者口服ruxolitinib 4 mg bid。

入组条件：年龄为28天至小于18岁；接受了同种异体HSCT；根据2014年NIH共识标准被诊断为未经治疗的或皮质类固醇难治性的中重度慢性GVHD。主要终点为第7周期第1天的总缓解率。

期中分析结果显示，2020年5月20日至2021年9月17日，筛选了48例患者，其中45例入选并至少接受了一剂研究药物。患者的中位年龄为11.0岁（IQR：7.2~14.3岁），16例（36%）为女性，21例（47%）为白人，1例（2%）为黑人或非洲裔美国人，23例（51%）为亚裔，17例（38%）为初治者，28例类固醇难治。

截至数据截止日（2022年10月19日），ruxolitinib中位暴露55.1周（IQR：13.1~75.3周）后，第7周期第1天的总缓解率为40.0%（90%CI 27.7%~53.3%，18/45），17例初治者中有7例（41%）缓解，28例皮质类固醇难治者中有11例（39%）缓解。

最常见的、≥3级的治疗相关不良事件是中性粒细胞减少症（8例，18%）和血小板减少症（6例，13%）。7例（16%）发生≥3级的严重的治疗相关不良事件，其中最常见的是低钠血症（2例，4%）。3例（7%）在治疗期间死亡（治疗中断30天内），死于曲霉菌感染、感染性休克和急性呼吸窘迫综合征各1例，但均被认为与研究药物无关。 （编译 孟贝茜）