美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心Singer等报告，如果确定的患者亚组应用于临床实践，那么多达三分之一的当前未受益于辅助伊马替尼的候选患者将被鼓励不接受伊马替尼，从而避免对患者产生不必要的毒性，以及缓解对卫生保健系统造成的财政压力。该研究发现5年是伊马替尼治疗的最佳持续时间，这可能是2028年前临床实践的最佳证据来源，届时将有一项具有相同目标的随机对照试验报告其结果。（Lancet Oncol. 2024年7月5日在线版）

目前的指南推荐许多胃肠道间质瘤（GIST）患者使用辅助伊马替尼治疗，然而，其最佳治疗持续时间尚不清楚，一些患者群体并没有从治疗中获益。该研究的目标是应用最先进的、可解释的人工智能方法在现实世界的数据中确定哪些组的GIST患者应该接受辅助伊马替尼，其最佳治疗持续时间，以及该疗法所带来的益处。

在这项观察性队列研究中，研究者考虑纳入1982年10月1日至2017年12月31日所有在纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSKCC）进行手术的原发非转移性GIST患者，根据美国国防病理学研究所Miettinen标准被分类为中度风险或高风险，并且有完整的随访数据，没有缺失条目。在MSKCC队列中训练了一个反事实随机森林模型，该模型使用复发预测因子（有丝分裂计数、肿瘤大小和肿瘤部位）和伊马替尼持续时间来推断特定患者在每次伊马替尼治疗期间的7年复发的概率。最优策略树（OPT）是一种基于人工智能的最先进的可解释方法，通过训练具有反事实预测的决策树来读取反事实随机森林模型。OPT建议在来自波兰（波兰临床GIST登记处）和西班牙（西班牙肉瘤研究小组）的两组患者中进行了外部验证，波兰组患者在1981年12月1日至2011年12月31日接受了GIST切除术，西班牙组患者在1987年10月1日至2011年1月30日接受了切除术。

在MSKCC接受GIST手术的1007例患者中，117例被纳入内部队列；对于外部队列，波兰队列包括363例患者，西班牙队列包括239例患者。OPT不推荐伊马替尼用于胃源性GIST患者（其直径小于15.9 cm，有丝分裂计数小于11.5/5 mm²），或任何部位的小的GIST（其直径<5.4 cm，有丝分裂计数小于11.5/5 mm²）。在该队列中，OPT截止值的敏感性为92.7%（95%CI 84.2%~98.0%），特异性为33.9%（95%CI 22.3%~47.0%）。在两个外部队列中，应用这些截止值将使西班牙队列131例患者中的38例（29%）和波兰队列126例患者中的44例（35%）免于不必要的伊马替尼治疗。同时，这些队列中患者治疗不足的风险最小（西班牙队列的敏感性为95.4%，波兰队列的敏感性为92.4%）。OPT测试了33种不同持续时间的伊马替尼治疗（<5年），发现持续5年的治疗效果最好。

（编译 安心）