美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心Shaffer等报告，环磷酰胺（PTCy）为基础的移植物抗宿主病预防方案的使用，导致接受人类白细胞抗原（HLA）相合的无关供者（MUD）移植和HLA不相合的无关供者（MMUD）移植患者获得了可比的总生存（OS）和无GVHD/无复发生存（GRFS），扩大了所有种族和血统来源群体患者接受异基因造血细胞移植治疗（HCT）的机会。（J Clin Oncol. 2024年7月17日在线版）

为了评估移植后PTCy为基础的预防方案对比钙调磷酸酶抑制剂（CNI）为基础的预防方案是否能改善MUD和MMUD受者的预后，该项分析自国际血液和骨髓移植研究中心纳入2017~2021年报告的、接受以PTCy或CNI为基础的预防方案、接受初始MUD移植治疗或单HLA位点MMUD移植治疗的成人受者数据，分析了3年OS率和GRFS率。

结果显示，研究纳入10 025例HCT受者，其中7272例接受CNI为基础的预防方案联合MUD移植治疗，1681例接受PTCy为基础的预防方案联合MUD移植治疗，613例接受CNI为基础的预防方案联合MMUD移植治疗，459例接受PTCy为基础的预防方案联合MMUD移植治疗。接受移植治疗的病因为急性白血病（70.9%）或骨髓增生异常综合征（29.2%）。患者的中位年龄为60.7岁（18.0~82.7岁），中位随访时间为36.6个月（3.0~77.8个月）。

在均采用PTCy为基础的预防方案时，MMUD移植治疗者对比MUD移植治疗者具有相似的OS（HR=0.96，95%CI 0.823~1.11，P=0.60）和GRFS（HR=0.90，95%CI 0.79~1.02，P=0.1）。

与CNI为基础的预防方案联合MUD移植治疗相比，PTCy为基础的预防方案联合MUD移植治疗后OS（HR=0.88，95%CI 0.80~0.96，P=0.004）和GRFS（HR=0.61，95%CI 0.57~0.66，P<0.0001）均有改善，PTCy为基础的预防方案联合MMUD移植治疗后GRFS（HR=0.68，95%CI 0.60~0.76，P<0.0001）也有改善。

PTCy为基础的预防方案的获益与患者的血统来源无关。全球注册水平分析表明，无论受者的血统如何，MMUD移植治疗的纳入均增加了供体的可及性。

（编译 吴英）