美国斯坦福大学Sidana等报告，复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者接受标准的ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）CAR T疗法时，虽然超过一半的患者不符合CARTITUDE-1资格标准，但仍有良好的疗效（深度缓解和持久缓解）。密切监测晚期并发症，努力减轻迟发性神经毒性和无复发死亡率至关重要。（Blood. 2024年10月4日在线版）

cilta-cel于2022年获批治疗RRMM患者。该研究于2022年3月1日至2022年12月31日在美国16家学术医疗中心纳入了接受白细胞分离术以制造cilta-cel的RRMM患者。

结果显示，255例患者接受了白细胞分离术，236例（92.5%）接受了cilta-cel治疗。在白细胞分离的患者中，56%未到达CARTITUDE-1试验的资格标准。首次尝试和总体的制备失败率分别为6%和1%。既往治疗线数的中位数是6。

在接受治疗的患者（236例）中，细胞因子释放综合征发生率为75%，其中≥3级的发生率为5%；免疫效应细胞相关神经毒性综合征发生率为14%，其中≥3级的发生率为4%；迟发性神经毒性发生率为10%。

最佳总体CR率和≥CR率，在输注患者（236例）中分别为89%和70%，接受合格CAR T产品患者（191例）中分别为94%和74%，在合格CAR T产品联合氟达拉滨/环磷酰胺耗竭淋巴细胞患者（152例）中分别为95%和76%。

非复发死亡率为10%，最常见的原因是感染。CAR T细胞治疗后中位随访13个月后，中位无进展生存期（PFS）未达到，12个月PFS率的估计值为68%（95%CI 62%~74%）。高铁蛋白水平、高危细胞遗传学特征和髓外疾病均与更短的PFS独立相关，也与既往BCMA-TT信号相关（P=0.08）。除外非黑色素瘤皮肤癌的第二原发恶性肿瘤（SPM）发生率为5.5%，髓样恶性肿瘤/急性白血病发生率为1.7%。

（编译 陈娇）