据悉，中国国家药品监督管理局（NMPA）近期批准了艾沙妥昔单抗与泊马度胺和地塞米松的联合方案，用以至少一线治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）失败的、复发或难治性的多发性骨髓瘤（MM）成年患者。（自GlobeNewswire. 2025年1月13日在线版）

艾沙妥昔单抗是一种靶向CD38的单克隆抗体，设计用于结合MM细胞CD38受体上的特异性表位。该药剂通过多种作用机制诱导产生抗肿瘤活性，包括凋亡和免疫调节活性。

NMPA的批准基于关键性Ⅲ期研究ICARIA-MMtrial（NCT02990338）结果的支持。该研究使用中国IsaFiRsT真实世界研究作为桥接数据。

ICARIA-MM是一项多中心、开放标签研究，招募了至少二线治疗后的、来那度胺和蛋白酶体抑制剂单药或联合治疗失败的、ECOG PS评分≤2分的、复发/难治性MM的成年患者，等比分入试验组（艾沙妥昔单抗联合泊马度胺、地塞米松，154例）和对照组（泊马度胺、地塞米松，153例）。

主要终点是独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS）。关键次要终点包括总缓解率（ORR）和总生存期（OS）。探索性终点包括至后续治疗或死亡的中位PFS（PFS2）、进一步治疗的ORR、至下一次治疗的时间（TNNT）等。

结果显示，中位随访52.4个月，试验组和对照组中研究者评估的中位PFS分别为11.1个月（95%CI 7.8~13.8个月）和5.9个月（95%CI 4.5~7.9个月；HR=0.57，95%CI 0.44~0.73，P<0.0001），中位OS分别为24.6个月（95%CI 20.3~31.3个月）和17.7个月（95%CI 14.4~26.2个月；HR=0.78，95%CI 0.59~1.02，P=0.0319）。

试验组和对照组的ORR分别为63%（95%CI 55%~71%）和33%（95%CI 26%~41%），中位PFS2分别为17.5个月（95%CI 14.9~19.2个月）和12.9个月（95%CI 10.1~ 16.6个月；HR=0.735，95%CI 0.569~
0.950，P=0.0091），中位TNNT
分别为15.5个月（95%CI 12.1~19.8
个月）和8.9个月（95%CI 6.3~11.5
个月；HR=0.548，95%CI 0.417~
0.718，P<0.0001），中位治疗持续时间分别为11.0个月（2.6~12.4个月）和5.5个月（4.4~21.8个月）。

安全性研究结果表明，试验组和对照组分别有74%和61%的患者报告了严重的治疗中出现的不良事件（TEAE），其中致命性事件发生率分别为15%和13%。两组中最常见的任何级别TEAE包括中性粒细胞减少症（52% vs. 36%）、输液相关反应（37.5% vs. 1%）和上呼吸道感染（36% vs. 21%）。

除了NMPA的批准之外，中国临床肿瘤学会和中国抗癌协会的指南均将艾沙妥昔单抗联合泊马度胺、地塞米松方案作为第1类推荐和一线治疗后复发的MM患者的首选方案。

 （编译 王婧涵）