意大利米兰大学Casali等报告，经过9.1年的随访，在高风险胃肠道间质瘤(GIST)亚组中观察到了伊马替尼治疗患者的长期无失败生存期(IFFS)有改善的趋势。尽管差异在统计学上不显著，并且此类终点的替代价值尚未得到验证，但这可能被视为支持斯堪的纳维亚/德国试验报告的结果，显示高危GIST患者接受3年伊马替尼辅助治疗，可获得持续、较小但显著的长期OS获益。[Ann Oncol. 2021,S0923-7534(21)00012-0. DOI: 10.1016/j.annonc.2021.01.004]

2004年，局部、高/中危GIST患者在R0~R1术后开始伊马替尼辅助治疗与无进一步治疗的组间随机试验启动。根据独立数据审查委员会的建议，中期分析结果于2015年发布。在此报告研究的最终结果。

这是一项在12个国家/地区的112家医院进行的随机、开放标签、多中心Ⅲ期临床试验。患者被随机分配至伊马替尼2年，每天400 mg，或术后无进一步治疗。主要终点为伊马替尼治疗的IFFS，而无复发生存期(RFS)、无复发间隔期(RFI)、总生存期(OS)和毒性为次要终点。校正中期分析后，IFFS的结果在4.3%的显著水平上进行评估;对于其他终点，按照5%来评估。

2005年1月至2008年10月，将908例患者随机分组，伊马替尼组454例，观察组454例。835例患者符合条件。中位随访时间为9.1年，伊马替尼组的5(10)年IFFS为87%(75%)，而对照组为83%(74%)(HR=0.87，95.7%CI 0.65~1.15，P=0.31);5年时的RFS率分别为70%和63%，而10年时的RFS率分别为63%和61%(HR=0.71，95%CI 0.57~0.89，P=0.002);5年时的OS率分别为93%和92%，在10年时分别为80%和78%(HR =0.88，95%CI 0.65~ 1.21，P=0.43)。在526例局部病理显示为高危的GIST患者中，10年IFFS和RFS分别为69%和61%，以及48%和43%。 (编译 杨俊杰)