美国Dana-Farber癌症研究所Cutler等报告，虽然目前不常规予以高危骨髓增生异常综合征(MDS)老年患者干细胞移植治疗，但这些患者经该治疗确实有生存获益。用来自相合供体的降低强度的同种异体造血干细胞移植可提高50~75岁患者的生存率，且不影响生活质量;供体移植者的3年生存率为48%，而不移植者为27%。(摘要号75)

血液和骨髓移植临床试验网络(BMTCTN 1102)研究是一项多中心研究，包括384例转入移植中心的患者(将寻找合适的干细胞供体;50~75岁，主要为IPSS评估的中危或高危MDS，传统的降低强度移植的候选者)。依据8/8 HLA相合或不相合供体的基因高分辨水平，患者被分入造血干细胞移植(HCT)组或不移植组。

主要终点为校正的3年总生存率，校正因素包括年龄、性别、工作状态、疾病分期、合并症、IPSS评分、MDS持续时间和去甲基化药物的疗效。此外，研究人员还分析了3年无白血病生存期、敏感性、生活质量和成本-效益。90天内，与供体相合的260例患者被分配接受HCT，另124例接受标准的支持治疗(主要为去甲基化药物治疗)。

结果显示，入组约3年后，移植组和不移植组的生存率分别为47.9%和26.6%，总生存率的绝对改善为21.3%(P=0.0001)。在亚组分析中，任何亚组的治疗对生存的影响均无显著差异，包括65岁以下的亚组。移植组对比不移植组，无论年轻患者(OR=2.436)还是老年患者(OR=2.962)，3年生存比值比均增高2倍以上。所有其他亚组患者也均受益于移植。移植组对比不移植组的无白血病生存率也显著增高(35.8% vs. 20.6%，P=0.003)。敏感性分析结果一致，<65岁者的OR为2.398，≥65岁者的为2.206。

约1/4的患者未服从分配，或因各种原因未能移植，或者因被分入不移植组所致。因此，接受治疗分析显示，移植者的生存优势更大，总生存率绝对改善31.4%(P<0.0001)，无白血病生存率绝对改善28.4%(P<0.0001)。

经FACT-G总评分、SF-36身体和精神评分和EQ-5D量表评估，目前移植组和不移植组的生活质量无显著差异;除外两个无临床意义的指标，其他所有时间点上两组的结局均相似。

研究者认为，在骨髓增生异常的患者中，至关重要的是，至少应为患者提供移植机会。对那些可以接受移植的高危患者，骨髓移植将是治疗的标准，而非药物治疗。鉴于Medicare和Medicaid中心拒绝赔付老年患者的移植治疗，他们希望该结果能显示出最终的总生存和生活质量效益，这或将促使Medicare和Medicaid中心重新考虑予以赔付。因此，期望所有50~75岁IPSS评估为中危2或高危的MDS患者，均接受相合的移植治疗。

(编译 泰玉华)