美国芝加哥大学Larson等报告，FLT3突变的急性髓系白血病(AML)患者，添加Midostaurin可降低累积复发率(CIR)。(Leukemia. 2021年3月2日在线版 DOI: 10.1038/s41375-021-01179-4)

前瞻性、随机、安慰剂对照研究CALGB 10603/RATIFY显示，在基因型定义明确的亚群中，717例FLT3突变的AML患者接受标准一线化疗联合Midostaurin可显著改善总生存期，死亡风险降低了22%。

在事后分析中，当将复发死亡和AML死亡视为研究事件、将其他原因导致的死亡作为竞争风险、缓解的幸存者视为删失数据时，联合Midostaurin组患者的CIR被显著改善(HR=0.71，95%CI 0.54~0.93，P=0.01);考虑移植后事件时，总体的和欧洲LeukemiaNet 2017风险分类亚组的CIR也有改善。但是，当将移植视为竞争风险时，两组的复发风险则无显著差异。

大剂量阿糖胞苷巩固治疗后仍处于缓解状态的患者进入维持治疗，继续应用Midostaurin或安慰剂。在量化维持阶段对总结局的影响方面，该分析尚无定论。

(编译 刘丽华)