以色列特拉维夫大学萨克勒医学院Jacoby等报告，B细胞前体急性淋巴细胞白血病(BCP-ALL)合并中枢神经系统(CNS)复发时，CAR T细胞疗法有效，但未完全降低CNS复发风险。(Leukemia. 2022年4月25日在线版 DOI: 10.1038/s41375-022-01546-9)

BCP-ALL的复发可能发生在CNS。大多数CAR T细胞治疗的临床试验排除了活动性中枢神经系统白血病患者，部分原因是担忧神经毒性。该项国家回顾性研究入组55例儿童患者和青少年患者，他们在转诊时因复发性BCP-ALL合并CNS受累而接受了CAR T细胞疗法治疗。所有患者均接受了桥接治疗，其中16例在淋巴清除时仍患有活动性CNS疾病。

结果显示，12例接受了靶向CD28的CAR T细胞疗法，9例随后接受了异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗。43例接受了靶向4-1BB的CAR T细胞疗法。细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性发生率分别为65%和38%，在使用靶向CD28的CAR T疗法后发生更频繁。

54例患者可评估，其中51例(94%)经此治疗后获得完全缓解。22例复发，其中19例为靶向4-1BB CAR T治疗后复发(12例CNS复发)，3例为靶向CD28 CAR T疗法和后续HSCT后(无CNS复发)。Tisagenlecleucel治疗的孤立性CNS复发患者，后续CNS复发率很高(6/8)。

(编译 王垚松)