美国加州大学旧金山分校海伦·迪勒家庭综合癌症中心Martin等报告，在多线治疗失败的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，单次输注Ciltacabtagene autoleucel(Cilta-cel)有显著和持久的缓解，且持续的健康相关生活质量(HRQOL)改善与临床研究结果一致。(Lancet Haematol. 2022年10月7日在线版)

Cilta-cel是一种嵌合抗原受体T细胞疗法，是一种具有两个靶向B细胞成熟抗原的、单结构域抗体。

为了评估Cilta-cel在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效，该项单臂、开放性、ⅠB~Ⅱ期研究(CARTITUDE-1)在美国的16个中心入组相关患者，淋巴细胞清除后5~7天，输注单剂Cilta-cel(目标剂量0.75×106 CAR+T细胞/kg)。

入组条件：≥18岁;诊断为多发性骨髓瘤;ECOG PS评分≤1;≥3线治疗失败，或蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物均难治且并接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38抗体治疗。主要终点之前已有报道。在这里，研究者报告了次要终点，使用患者报告的结局评估的HRQOL。

结果显示，2018年7月16日至2019年10月7日，78例患者入组并接受了Ⅱ期单采。68例接受了治疗，其中43例(63%)为男性，49例(72%)为白人;中位随访16个月±9个月，患者报告结局被评估。

输注后，总体健康状况有短暂下降，随后随着时间的推移而改善，第464天相对基线时的平均变化为8.0分±20.9分，躯体量表(4.6分±21.1分)和情绪功能量表(1.9分±23.7分)也均有改善，但基于症状的评分下降(疼痛评估为-14.1分±31.5分，疲劳为-15.4分±29.5分)，这些均表明Cilta-cel治疗后患者HRQOL改善。

(编译 张铭珊)