上海儿童医学中心Wang等报告，在复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童患者中，CD19/CD22双重靶向的嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法实现了相对持久的缓解，包括那些单独或合并髓外复发的儿童。(J Clin Oncol. 2022年11月8日在线版)

在难治性疾病或高危血液学特征或孤立性髓外复发的B细胞ALL患者中，为了确定CD19和CD22双重CAR T细胞联合治疗的安全性和有效性，该项Ⅱ期试验于2019年9月17日至2021年12月31日招募了确诊时年龄≤20岁的225例可评估患者，并首先进行安全性导入研究以确定推荐剂量。前30例(27例为推荐剂量)接受治疗患者的中期分析，治疗是安全有效的，因此该研究根据研究设计招募了更多的患者。

结果显示，194例难治性白血病或血液病复发患者中，99.0%获得完全缓解，所有患者的微小残留病均为阴性。总体的12个月无事件生存(EFS)率为73.5%(95%CI 67.3%~80.3%)。43例患者复发，其中24例为CD19+/CD22+复发，16例为CD19-/CD22+复发，1例为CD19-/CD22-复发，2例复发的表型未知。6个月时，巩固移植和持续性B细胞再生障碍与良好的结局相关。78例患者接受移植治疗，2个月EFS率为85.0%(95%CI 77.2%~93.6%)，116例非移植患者的为69.2%(95%CI 60.8%~78.8%，P=0.03)。6个月时所有25例持续性B细胞再生障碍的患者在12个月时仍处于缓解状态。20例单独睾丸复发患者的12个月EFS率为95.0%(95%CI 85.9%~100%)，10例单独中枢神经系统复发患者的12个月EFS率为68.6%(95%CI 44.5%~100%)。198例(88.0%)患者出现细胞因子释放综合征，47例(20.9%)出现CAR T细胞神经毒性，导致3例死亡。 (编译 梁若凡)