美国费城儿童医院肿瘤科Laetsch等报告的3年数据显示，复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(R/R B-ALL)儿童和青年患者，Tisagenlecleucel有良好的长期安全性，且为一种治愈性治疗选择。(J Clin Oncol. 2022年11月18日在线版)

在全球Ⅱ期研究ELIANA的主要分析中，Tisagenlecleucel治疗R/R B-ALL儿童和青年患者有81%的总缓解率，其中59%的缓解者在12个月时保持无复发状态。在此，研究者们报告了79例儿童和青年R/R B-ALL患者的疗效、安全性和患者报告的生活质量的最新情况。

结果显示，所有患者的中位随访时间为38.8个月，总缓解率为82%。中位无事件生存期为24个月，中位总生存期未达到。总体的3年无事件生存率为44%(95%CI 31%~57%)，总生存率为63%(95%CI 51%~73%，大多数事件发生在前2年内)。删失或不删失后续治疗时，估计的3年无复发生存率分别为52%(95%CI 37%~66%)和48%(95%CI 34%~60%)。没有报告新的或意外出现的长期不良事件。输注1年后，29%的患者报告了3~4级不良事件且3~4级感染率没有增高。患者报告在输注后36个月内生活质量有所改善。

(编译 张子涵)