美国纪念斯隆·凯特琳癌症中心Coleman等报告，治疗高危的上尿路上皮癌(UTUC)时，吉西他滨、分次剂量顺铂(GC)的新辅助化疗(NAC)方案是一种耐受性良好、有效的治疗方法，且病理缓解与良好的生存结局相关。(J Clin Oncol. 2023年1月5日在线版)

NAC对浸润性膀胱尿路上皮癌患者的生存有益，但其对UTUC的作用仍未确定。该项多中心、单组、Ⅱ期研究纳入拟接受手术切除和淋巴结清扫的高危局限性UTUC患者，先给予4个周期的分次剂量GC方案新辅助治疗。主要终点为病理缓解率(定义为<ypt2n0)。次要终点包括无进展生存期(pfs)、总生存期(os)以及安全性和耐受性。< p="">

结果显示，在接受评估的57例患者中，36例(63%，95%CI 49%~76%)获得了病理缓解。11例(19%)为完全病理缓解(ypT0N0)。51例(89%)至少完成了3个完整周期的分次剂量GC方案，27例(47%)完成了4个完整周期，所有患者都进行了手术。

中位随访3.1年，2年和5年PFS率分别为89%(95%CI 81%~98%)和72%(95%CI 59%~87%)，而2年和5年OS率分别为93%(95%CI 86%~100%)和79%(95%CI 67%~94%)。病理完全缓解、病理部分缓解对比无缓解(≥ ypT2Nany)，均与PFS和OS的改善相关，2年PFS率分别为100%、95%对比76%(P<0.001)，2年OS率分别为100%、100%对比80%(P<0.001)。 (编译 田启龙)