澳大利亚Peter MacCallum癌症中心Loo等报告，在新发的FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（AML）患者中，强化化疗中添加索拉非尼未显著改善无事件生存期（EFS）。在决定生存结局方面，PCR-NGS法评估的FLT3-ITD MRD清除率具有强大的预后价值。（Blood. 2023年8月30日在线版） 

FLT3-ITD突变阳性AML患者造血细胞移植（HCT）后，索拉非尼维持治疗可改善预后。虽然索拉非尼联合强化化疗的结果令人鼓舞，但随机研究的数据有限。

该项安慰剂对照Ⅱ期随机研究纳入102例18~65岁的此类患者，按照2∶1的比例分为索拉非尼组和安慰剂组（第4~10天），同时均联合强化诱导治疗（伊达比星12 mg/m2 d1~3；阿糖胞苷1.5 g/m2 bid d1、3、5、7（18~55岁），或100 mg/m2 d1~7（56~65岁）；然后是联合方案的巩固治疗，继以索拉非尼或安慰剂单药维持治疗12个月（除外HCT后患者）。4例被排除在改良的意向性治疗的最终分析之外（3例未给药，1例后来被发现为FLT3-ITD阴性）。

结果显示，索拉非尼组和安慰剂组的完全缓解（CR）/血液学未完全恢复的缓解（CR/CRi）率都很高，分别为78%、9%和70%、24%。中位随访49.1个月，索拉非尼没有改善主要终点EFS，两组的2年EFS率分别为47.9%和45.4%（HR=0.87，95%CI 0.51~1.51，P=0.61）；2年总生存率分别为67%和58%（HR=0.76，95%CI 0.42~1.39）。

对于首次缓解后移植的患者，索拉非尼组和安慰剂组的2年总生存率分别为84%和67%（HR=0.45，95%CI 0.18~1.12，P=0.08）。在探索性分析中，诱导后FLT3-ITD可测量残留疾病转阴（<0.001%）与改善的2年总生存率相关（83% vs. 60%；HR=0.4，95%CI 0.17~0.93，P=0.028）。

（编译 张书语）