美国Dana-Farber癌症研究所Rahman等报告，通过共享对照和自适应随机化设计，INSIGhT研究可同时高效探究三种试验药物对新发胶质母细胞瘤患者的疗效。虽然阿贝西利组和奈拉替尼组的无进展生存期（PFS）均优于对照组，但三种方案均无总生存期（OS）获益。（J Clin Oncol. 2023年9月18日在线版） 

为了有效确定可供Ⅲ期试验验证的胶质母细胞瘤创新性疗法，Ⅱ期平台试验INSIGhT采用反应适应性随机化设计方案和基因组图谱，纳入有肿瘤基因分型的、新发的、MGMT未甲基化的胶质母细胞瘤患者，等比分入1个对照组（放疗联合替莫唑胺）和3个试验组（分别为阿贝西利、奈拉替尼或CC-115），随后根据生物标志物（EGFR、PI3K和CDK）归因的PFS数据进行贝叶斯自适应随机化；并检查了适应性平台设计的可行性和实施情况。主要终点为OS，单侧检验。

结果显示，2017~2021年对照组、阿贝西利组、奈拉替尼组和CC-115组分别治疗了71例、73例、81例和12例患者。阿贝西利和奈拉替尼的耐受性良好，但CC-115在58%的患者中与≥3级治疗相关毒性相关。阿贝西利组（HR=0.72，95%CI 0.49~1.06，P=0.046）和奈拉替尼组（HR=0.72，95%CI 0.50~1.02，P=0.033）的PFS均被显著延长，但CC-115组没有PFS获益（P=0.523）。三种试验疗法均无显著的OS获益（均P>0.05）。

（编译 田启龙）