美国H. Lee Moffitt癌症中心和研究所Peres等报告，嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Idecabtagene vicleucel（Ide-cel）能为多发性骨髓瘤（MM）患者提供总生存益处，且结果不受种族或民族因素的影响。（Blood Adv. 2023年10月16日在线版） 

MM患者总体的5年生存率为56%。虽然存在几种治疗方法，但MM仍然无法被治愈，大多数获得缓解的患者最终会复发。与白人患者相比，非西班牙裔黑人患MM的可能性增高两倍。而黑人患者既不太可能接受这些新出现的CAR T疗法，也很少被纳入临床试验。

2021年3月，Ide-cel成为第一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的、治疗复发和难治性MM患者的CAR T细胞疗法。为了探究不同种族/民族的患者接受Ide-cel治疗后的结局，该项回顾性研究美国MM免疫疗法协会纳入确诊的207例复发或难治性MM患者，其中72%（149例）为非西班牙裔白人，17%（30例）非西班牙裔黑人，11%（22例）为西班牙裔。

结果显示，治疗后随访9个月，与非西班牙裔白人患者（85%）和西班牙裔患者（77%）相比，非西班牙裔黑人患者（97%）更有可能发生细胞因子释放综合征。然而，当按种族/民族因素比较结局时，患者发生严重并发症的风险、重症监护病房入院率、获得完全缓解的可能性均无显著差异。此外，黑人患者和白人患者的总生存率也无显著差异。 

尽管与非西班牙裔黑人患者和非西班牙裔白人患者相比，西班牙裔患者的总缓解率较低，但该结果可能因西班牙裔患者数量有限而不宜过度解读。 

研究者表示：这些结果强调了在研究和临床试验中多样化患者队列的招募需求。由于招募障碍、财务考虑、医疗信任性差和文化敏感性差等多种原因，临床试验通常缺乏多样性。严格的试验入组标准也常常排除少数种族和少数民族。临床试验缺乏代表性可能会限制代表性不足的群体获得拯救生命的机会。

（编译 闫晰然）