美国Dana-Farber癌症研究所Kelkar等的一项成本效果分析显示，二线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者时，无论是使用axicabtagene cilloucel(axi-cel)还是使用lisocabtagene maraleucel(liso-cel)，根据每质量调整生命年(QALY)20万美元的意愿支付(WTP)阈值，两种CAR-T细胞疗法的成本效果均不佳。临床结局虽被逐渐改善，但CAR-T细胞疗法的成本必须大幅降低才有成本效果。(Ann Intern Med. 2023年12月4日在线版)

一线治疗DLBCL可使约60%的患者获得持久缓解。在复发或难治性疾病中，只有约20%的患者通过挽救性化学免疫疗法和巩固性自体干细胞移植(ASCT)获得持久缓解。ZUMA-7研究(使用axi-cel)和TRANSFORM研究(使用liso-cel)已经证实CAR-T细胞疗法对比挽救性化学免疫疗法和巩固性ASCT能显著改善原发难治性或早期复发(高危)DLBCL的生存情况。但CAR-T细胞疗法的每次输注标价超过40万美元。

为了探究二线应用CAR-T细胞疗法对比挽救性化学免疫疗法和巩固性ASCT的成本效果，该分析基于状态可转移微观模拟模型，自ZUMA-7研究、TRANSFORM研究、其他试验和观察研究中纳入相关数据，探究axi-cel或liso-cel对比ASCT的情况。

观测指标为：以20万美元/QALY为WTP阈值，按2022年美元计价来评估增量成本效果比(ICER)和增量净货币效益(iNMB)。

结果显示，axi-cel二线治疗时的中位总生存期延长了4个月，liso-cel延长了1个月。使用axi-cel时，ICER为684 225美元/QALY，iNMB为-107 642美元/QALY。使用liso-cel时，ICER为1 171 909美元/QALY，而iNMB为-102 477美元/QALY。

敏感性分析显示：为了实现20万美元WTP的成本效果，axi-cel和liso-cel的费用必须分别降至321 123美元和313 730美元。在高风险患者中，实施该措施将在5年内使美国医疗保健支出增加约68亿美元。 (编译 吴英)