美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心Cowzer等报告，在局部晚期肝内胆管癌（IHC）中，肝动脉输注氟尿嘧啶联合全身治疗可提供长期持久的疾病控制。分子改变可以预测反应。（J Natl Cancer Inst. 2024年9月27日在线版）

肝动脉输注（HAI）化疗已经证明了疾病控制，并表明可改善IHC患者的总生存期（OS）。研究者在此报告了一项Ⅱ期临床试验的长期结果和分子改变的作用，该试验是在纪念斯隆-凯特琳癌症中心进行的HAI化疗加全身化疗，回顾性队列患者接受了HAI治疗。

这是一项单机构、Ⅱ期试验和回顾性队列研究的二次分析，该研究采用肝动脉输注氟尿嘧啶加全身吉西他滨和奥沙利铂治疗不可切除的IHC。主要目的是评估长期肿瘤学预后。一个亚组进行了基于组织的基因组测序，分子改变与无进展生存期（PFS）和OS相关。

38例患者接受了试验治疗，中位随访时间为76.9个月。中位PFS为11.8个月（95%CI 11~15.1个月）。中位OS为26.8个月（95%CI 20.9~40.6个月）。1年、2年和5年的OS率分别为89.5%、55%和21%。9例（24%）患者在氟尿嘧啶进展后接受了丝裂霉素C联合HAI治疗，客观缓解率为44%，中位PFS为3.93个月（95%CI 2.33个月~未达到）。

170例未接受临床试验治疗的患者被纳入回顾性分析。中位PFS和OS分别为7.93个月（95%CI 7.27~10.07个月）和22.5个月（95%CI 19.5~28.3个月）。与野生型疾病相比，基于HAI治疗的TP53和细胞周期途径的改变具有更差的PFS。

（编译 刘媛）