美国梅奥诊所Shi等报告，当以10^-5为阈值时，治疗后9个月或12个月时的最小残留病阴性完全缓解（MRD-CR）结果可能成为中间终点以预测生存终点，这为多发性骨髓瘤新药临床试验的加速审批提供了支持。（J Clin Oncol. 2025年2月12日在线版）

新批准的治疗多发性骨髓瘤的药物和药物组合大大地提高了患者的生存率。为了快速获得新疗法，需要一个更早的终点来加快临床试验的推进。

在新发的可移植（NDTE）患者、新发的不可移植（NDTinE）患者、复发/难治（RR）患者中，为了评估MRD-CR是否可作为无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的中间终点，该项汇总分析收集了20个随机多中心试验患者个体层面的数据。其中11项研究（4773例患者）有充足的数据可供评估9个月MRD-CR（阈值为10^-5）或12个月MRD-CR，继而可以合理地预测新药物关于PFS和OS临床益处的可能性。

结果显示，在NDTE患者、NDTinE患者和RR患者中，9个月MRD-CR和12个月MRD-CR均与PFS强相关。总体比值比（OR）范围为3.06~16.24，所有OR值的95%置信区间均超过1.0。汇总3类人群数据后，研究者观察到了令人鼓舞的试验水平的相关性（R²为0.61~0.70），且在新发疾病人群中的相关性更强（R²为0.67~0.78）。类似结果也见于针对OS的分析中。

 （编译 李聪）