西班牙研究者Montesinos等报告，在新发的、FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）-内部串联重复（ITD）阴性的、急性髓系白血病（AML）患者中，将quizartinib添加至标准化疗对比添加安慰剂可显著延长无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）。（J Clin Oncol. 2025年10月13日在线版）

quizartinib是一种口服类型的、选择性的、第二代Ⅱ型FLT3抑制剂，对ITD和野生型FLT3具有高亲和力，早期临床试验显示单药治疗复发/难治性FLT3-ITD阴性AML患者时有活性。Ⅲ期试验QuANTUM-First显示，在新发的FLT3-ITD阳性AML患者中，相比安慰剂，将quizartinib添加至标准化疗并随后进行单药维持治疗，可显著延长生存期。

为了研究quizartinib在新发的FLT3-ITD阴性AML患者中的安全性和有效性，该项Ⅱ期、随机双盲、安慰剂对照试验（QUIWI）纳入18~70岁的、新发FLT3-ITD阴性（突变型与野生型等位基因比，<0.03）的AML患者，给予标准诱导和巩固化疗，同时按2∶1的比例分别联用quizartinib（60 mg/d，180例）或安慰剂（93例），随后进行quizartinib或安慰剂单药维持治疗。

主要终点为EFS。次要终点包括OS和安全性。

结果显示，在数据截止时，联用quizartinib组和联用安慰剂组的中位EFS分别为20.4个月和9.9个月（P=0.046），中位OS分别为未达到和29.3个月（P=0.012），3年OS率分别为60.8%和45.7%。最常报告的不良事件（任何级别）为发热、皮疹、腹泻和黏膜炎。

（编译 章晶晶）