德国乌尔姆大学附属医院Döhner等报告，在核心结合因子急性髓系白血病（CBF-AML）患者中，将达沙替尼加入密集化疗并未改善无事件生存期和总生存期，且可能增加了治疗相关毒性。（Blood. 2026年1月5日在线版）

CBF-AML与KIT突变及KIT表达失调均相关。为了评估密集化疗联合或不联合多激酶抑制剂达沙替尼在成年CBF-AML患者中的疗效，该项随机、开放标签、Ⅲ期研究纳入此类患者，给予3+7方案诱导治疗，随后给予4个周期的大剂量阿糖胞苷巩固治疗。在等比分配的研究组中，患者于诱导期第8~21天接受达沙替尼（100 mg qd），在巩固期第6~28天接受同样方案的达沙替尼，随后达沙替尼（100 mg qd）单药维持治疗持续12个月。

主要终点为无事件生存期（EFS）。次要终点包括总生存期、无复发生存期以及累计复发率。

结果显示，共202例患者被随机分组，中位年龄为49岁（18~77岁），94例携带t（8；21），108例携带inv（16）/t（16；16）；58例（28.7%）携带KIT共突变。两个治疗组间的EFS（HR=0.92，95%CI 0.63~1.33，P=0.66）及次要终点的差异均无统计学意义。在根据年龄、CBF-AML类型和KIT突变状态分层的亚组分析中，EFS也无显著差异。严重不良事件的发生率在研究组更高（64% vs. 36%）。 （编译 邹鹏）